Disease

• Tras la renuncia del Comisionado Marty Makary, la FDA busca un nuevo líder que supervise el compromiso de la agencia de acelerar el acceso a tratamientos para pacientes con enfermedades raras. • La urgencia se ve resaltada por la terapia génica UX111, cuyos ensayos clínicos demuestran que puede reducir la acumulación de toxinas durante más de ocho años y frenar el deterioro cognitivo si se administra tempranamente. • Esta transición es crítica debido a que los niños que no pueden acceder a UX111 a través de ensayos clínicos continúan sufriendo pérdidas irreversibles mientras esperan la aprobación formal de la FDA.

• Las sociedades de especialidades médicas están incrementando su alcance y sus guías basadas en evidencia para llenar los vacíos de comunicación dejados por los funcionarios federales de salud pública. • La Infectious Diseases Society of America (IDSA) está colaborando con la National Foundation for Infectious Diseases y más de una docena de otras organizaciones para atender las necesidades de salud pública. • Esta alianza se centra específicamente en desarrollar un conjunto integral de herramientas para que los clínicos y las autoridades sanitarias locales gestionen la prevención del sarampión y las respuestas ante brotes.

• El representante Esposito insta a la FDA a acelerar el proceso de aprobación de tratamientos para enfermedades raras, señalando que 30 millones de estadounidenses padecen más de 10,000 afecciones raras diferentes. • El impulso destaca la terapia génica UX111, cuyos ensayos clínicos muestran que puede reducir la acumulación de toxinas durante más de ocho años y ralentizar el deterioro cognitivo si se administra tempranamente. • La situación es crítica debido a que los plazos regulatorios estándar son demasiado lentos para enfermedades de progresión rápida, lo que provoca que los niños sufran pérdidas permanentes mientras esperan el acceso.

Científicos desarrollan vacunas y tratamientos contra las garrapatas ante la creciente preocupación por la propagación de la enfermedad

Un informe sobre pandemias advierte de una creciente amenaza global mientras los equipos sanitarios en África trabajan para contener un brote de Ébola. Expertos han advertido que el mundo es cada vez menos resiliente a los brotes de enfermedades infecciosas, mientras las autoridades sanitarias de la República Democrática del Congo y Uganda luchan por contener un brote de Ébola. El Global Preparedness Monitoring Board (GPMB) señaló en un informe publicado el lunes que “a medida que los brotes de enfermedades infecciosas se vuelven más frecuentes, también se vuelven más devastadores”, advirtiendo que el riesgo de pandemia está superando las inversiones en preparación y que “el mundo aún no es significativamente más seguro”. Continuar leyendo...

El organismo de vigilancia de medicamentos aprueba dos tratamientos para pacientes con atrofia muscular espinal

• Entre 1999 y 2022, las tasas de mortalidad de EE. UU. superaron a las de otros países de ingresos altos en un 38% en 2022, lo que resultó en 12,7 millones de muertes evitables de 'estadounidenses ausentes'. • Las enfermedades cardiovasculares encabezaron las causas, seguidas de afecciones metabólicas como la diabetes, el Alzheimer y complicaciones por drogas y alcohol, según un estudio de la Boston University publicado en JAMA Network Open. • Las muertes excesivas aumentaron constantemente hasta 2019 y se dispararon durante el COVID-19, evidenciando fallos en las políticas sanitarias, sociales y económicas.

Una herramienta de datos podría ayudar al NHS a priorizar quién obtiene acceso a medicamentos limitados para la pérdida de peso, afirman los científicos. Una nueva herramienta que puede arrojar luz sobre quién tiene mayor riesgo de padecer enfermedades relacionadas con la obesidad podría ayudar a identificar a las personas que más se beneficiarían de los medicamentos para bajar de peso, han señalado los investigadores. Datos recientes sugieren que aproximadamente dos tercios de los adultos en England tienen sobrepeso o son obesos, una situación que ha generado preocupación entre los expertos en salud. Continuar leyendo...

Un informe pide medidas contundentes para combatir la «carga creciente e insostenible» de los problemas relacionados con el hígado en Europa Los gobiernos de Europa deberían imponer impuestos mucho más elevados al alcohol y a los alimentos poco saludables para hacer frente a las 284.000 muertes anuales por enfermedades hepáticas en el continente, afirman los expertos. Los impuestos sobre estos productos deberían aumentar lo suficiente como para que lo recaudado cubra los enormes costes que suponen para los servicios sanitarios, el sistema de justicia penal y los servicios sociales. Continúa leyendo...

• Neurocientíficos de la Stanford University descubrieron un biomarcador basado en sangre (tau-217 fosforilada) que predice con fiabilidad el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer entre una y dos décadas antes de que aparezca el deterioro cognitivo, según una investigación publicada el 20 de abril. • El biomarcador fue identificado mediante el análisis de muestras de sangre de 2.500 personas cognitivamente sanas seguidas durante 15 años, con un valor predictivo positivo superior al 92% en la detección temprana. • El hallazgo podría permitir terapias preventivas dirigidas a las proteínas amiloide y tau antes de que la neurodegeneración sea irreversible, transformando potencialmente los enfoques del tratamiento del Alzheimer.