Cell Disease

• FDA memberikan persetujuan dipercepat untuk terapi gen berbasis CRISPR bagi penyakit sel sabit yang parah pada 20 April, menandai perawatan genetik pertama yang disetujui untuk mengedit sel darah pasien guna memproduksi hemoglobin fungsional. • Uji klinis menunjukkan bahwa 95% pasien yang diobati mengalami penghilangan atau hampir penghilangan krisis vaso-oklusif dalam waktu 12 bulan, dengan respons berkelanjutan yang diamati selama lebih dari dua tahun setelah perawatan. • Terapi ini mengatasi penyakit yang menyerang sekitar 100.000 warga Amerika, terutama keturunan Afrika, serta menawarkan potensi penyembuhan bagi pasien yang sebelumnya bergantung pada manajemen nyeri dan transfusi darah.

• Ilmuwan menyatakan bahwa pengobatan ini mengatur ulang sistem kekebalan tubuh pasien dengan kondisi yang mengancam jiwa, sebuah pencapaian pertama di dunia • Seorang wanita yang hidup dengan tiga penyakit autoimun yang mengancam jiwa selama lebih dari satu dekade telah kembali ke kehidupan yang hampir normal setelah terapi sel mengatur ulang sistem kekebalan tubuhnya yang bermasalah • Wanita berusia 47 tahun tersebut telah menjalani sembilan perawatan berbeda, namun tidak ada yang memberikan dampak jangka panjang, sebelum menerima terapi tahun lalu di University Hospital Erlangen di Jerman

• NIH memberikan hibah sebesar $500 juta pada 7 April 2026, kepada 15 institusi AS untuk terapi gen berbasis CRISPR guna menangani 100.000 warga Amerika yang menderita penyakit sel sabit. • Uji coba Fase 2 di Boston Children's menunjukkan pengurangan krisis nyeri sebesar 94%; total pendanaan mendukung 200 pasien selama lima tahun. • Inisiatif ini menjawab target penurunan angka kematian sebesar 17% di AS pada tahun 2030; 'Terobosan bagi komunitas yang kurang terlayani,' menurut Direktur NIH.