Cell Disease

• FDAは4月20日、重度の鎌状赤血球症に対するCRISPRベースの遺伝子治療を迅速承認した。これにより、患者の血液細胞を編集して機能的なヘモグロビンを産生させる初の承認済み遺伝子治療となった。 • 臨床試験では、治療を受けた患者の95%が12か月以内に血管閉塞性危機の消失またはほぼ完全な消失を経験し、治療後2年以上にわたって持続的な効果が観察された。 • この治療法は、主にアフリカ系を中心に約10万人のアメリカ人が罹患している疾患に対処するもので、これまで疼痛管理や輸血に頼っていた患者に完治の可能性を提供する。

• 科学者らによると、世界で初めて、生命を脅かす疾患を持つ患者の暴走した免疫システムをリセットする治療が行われた。 • 10年以上にわたり3つの生命を脅かす自己免疫疾患と共に生きてきた女性が、細胞療法によって免疫システムがリセットされ、ほぼ正常な生活に戻った。 • 47歳のこの女性は、昨年ドイツのUniversity Hospital Erlangenで治療を受けるまで、9種類の異なる治療を受けたが、どれも永続的な効果はなかった。当時、彼女は病状をコントロールするために毎日の輸血と永続的な血液凝固阻止剤の服用を必要としていた。

• NIHは2026年4月7日、鎌状赤血球症を患う10万人の米国人を対象としたCRISPRベースの遺伝子治療のため、米国内の15機関に5億ドルの助成金を授与した。 • Boston Children'sにおける第2相試験では、疼痛危機の94%減少が示されており、総資金援助により5年間で200人の患者がサポートされる。 • この取り組みは、2030年までに米国の死亡率を17%低下させるという目標に対応したものであり、NIH局長は「 underserved communities（十分な医療サービスを受けていないコミュニティ）にとっての画期的な進展である」と述べている。