国立衛生研究所(NIH)、CRISPR技術に基づいた鎌状赤血球症向け初の遺伝子治療を承認
• FDAは4月20日、重度の鎌状赤血球症に対するCRISPRベースの遺伝子治療を迅速承認した。これにより、患者の血液細胞を編集して機能的なヘモグロビンを産生させる初の承認済み遺伝子治療となった。 • 臨床試験では、治療を受けた患者の95%が12か月以内に血管閉塞性危機の消失またはほぼ完全な消失を経験し、治療後2年以上にわたって持続的な効果が観察された。 • この治療法は、主にアフリカ系を中心に約10万人のアメリカ人が罹患している疾患に対処するもので、これまで疼痛管理や輸血に頼っていた患者に完治の可能性を提供する。
nih.gov