希少疾患における米国のリード低下は国家安全保障上の問題に:レポート - BioSpace
• 議会のアドバイザリーパネルは、米国が希少疾患治療薬の開発におけるリードを失いつつあると警告し、この傾向を国家安全保障上の問題であると位置付けた。 • これに対処するため、パネルはFDAプラットフォーム指定の最終決定や、少人数の患者集団を対象とした革新的な治験デザインの採用など、支援策を導入することを推奨している。 • FDAはすでに、薬剤の特定からヒト初回投与試験までの期間を短縮し、申請書の質を向上させるための新しいパイロットプログラムを通じて対策を講じている。
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