Sickle

• FDAは4月20日、重度の鎌状赤血球症に対するCRISPRベースの遺伝子治療を迅速承認した。これにより、患者の血液細胞を編集して機能的なヘモグロビンを産生させる初の承認済み遺伝子治療となった。 • 臨床試験では、治療を受けた患者の95%が12か月以内に血管閉塞性危機の消失またはほぼ完全な消失を経験し、治療後2年以上にわたって持続的な効果が観察された。 • この治療法は、主にアフリカ系を中心に約10万人のアメリカ人が罹患している疾患に対処するもので、これまで疼痛管理や輸血に頼っていた患者に完治の可能性を提供する。

• 乳児期に鎌状赤血球症と診断されたElijah Dotteryさんは、FDA（米国食品医薬品局）によって新たに承認された幹細胞治療を受けたミシガン大学（U-M）初の患者となりました。 • この治療法は、患者自身の幹細胞をCRISPRで編集して機能的なヘモグロビンを生成させるもので、Michigan Medicineにて投与されました。 • これまでの治療法は対症療法に留まっていましたが、今回の画期的な治療は、米国における10万人以上の鎌状赤血球症患者に完治の可能性を提供します。

• NIHは2026年4月7日、鎌状赤血球症を患う10万人の米国人を対象としたCRISPRベースの遺伝子治療のため、米国内の15機関に5億ドルの助成金を授与した。 • Boston Children'sにおける第2相試験では、疼痛危機の94%減少が示されており、総資金援助により5年間で200人の患者がサポートされる。 • この取り組みは、2030年までに米国の死亡率を17%低下させるという目標に対応したものであり、NIH局長は「 underserved communities（十分な医療サービスを受けていないコミュニティ）にとっての画期的な進展である」と述べている。