National Institutes of Health Approves First Gene Therapy for Sickle Cell Disease Based on CRISPR Technology
- The FDA granted accelerated approval to a CRISPR-based gene therapy for severe sickle cell disease on April 20, marking the first approved genetic treatment editing patient blood cells to produce functional hemoglobin.
- Clinical trials demonstrated 95% of treated patients experienced elimination or near-elimination of vaso-occlusive crises within 12 months, with durable responses observed for over two years post-treatment.
- The therapy addresses a disease affecting approximately 100,000 Americans, primarily of African descent, offering potential cure for patients previously reliant on pain management and blood transfusions.
- Insurance coverage and patient access discussions are underway, with manufacturing scale-up planned to treat approximately 500 patients annually by 2027.
Bronnen & Citaten
1 bronMeer verhalen
Astronomen identificeren zeldzame röntgenbron die verbonden is met het mysterie van de 'kleine rode stippen'
• Astronomen hebben een zeldzame röntgenbron ontdekt die cruciale inzichten biedt in de aard van 'kleine rode stippen', compacte sterrenstelsels uit het vroege universum die zijn gedetecteerd door de James Webb Space Telescope. • De ontdekking, gemeld op 11 mei 2026, onthult dat deze stippen supermassive black holes bevatten die actief materie accreteren, wat hun intense rode gloei en kleine omvang verklaart.
Lees origineel · ndtv.comWitte Huis ontslaat volledige raad van de National Science Foundation in grote zuivering
• Op 24 april 2026 heeft het Witte Huis alle 22 leden van de National Science Board ontslagen, het toezichthoudende orgaan van de Amerikaanse National Science Foundation die landelijk onderzoek financiert. • De NSF ondersteunt wetenschap en techniek in alle 50 staten en territoria, waarbij de raad onafhankelijke richtlijnen biedt voor subsidies ter waarde van miljarden per jaar.
Lees origineel · phys.org
Phys.org