Liderança dos EUA em doenças raras está sendo 'erodida' e é questão de segurança nacional: Relatório - BioSpace
- Um painel consultivo do Congresso alertou que os EUA estão perdendo a liderança no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, classificando a tendência como uma questão de segurança nacional.
- Para combater isso, o painel recomenda a implementação de políticas de apoio, incluindo a designação finalizada de plataforma da FDA e a adoção de designs de testes inovadores para populações reduzidas de pacientes.
- A FDA já está tomando providências por meio de um novo programa piloto para encurtar o tempo entre a identificação do medicamento e os estudos iniciais em humanos, além de melhorar a qualidade das submissões.
- Esforços adicionais incluem a divulgação, em fevereiro, de uma minuta de orientação sobre a "via de mecanismo plausível" para acelerar medicamentos genéticos personalizados para doenças ultra-raras.
Fontes e Citações
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