Clinical Trial

• O governo Trump anunciou na segunda-feira uma iniciativa multifacetada com o objetivo de fortalecer o ecossistema de ensaios clínicos iniciais nos Estados Unidos. • Como parte desse esforço, a FDA reconsiderará a terapia gênica da Regenxbio projetada para tratar a síndrome de Hunter, uma doença pediátrica rara. • Esta medida representa uma reversão de rejeições regulatórias anteriores, sinalizando uma mudança na forma como a agência avalia certas terapias de alto risco.

Um ensaio clínico para testar dois medicamentos contra o ebolavírus Bundibugyo, que está impulsionando um surto de rápida propagação na África Central, deve começar na próxima semana, informaram autoridades da WHO.

• O Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA (HHS) lançou uma iniciativa coordenada em todo o departamento para restaurar a liderança americana em pesquisa clínica. • O ONC está trabalhando para integrar notificações de ensaios clínicos aos registros eletrônicos de saúde para conectar pacientes elegíveis a oportunidades de pesquisa durante o atendimento rotineiro. • A ARPA-H está implementando programas de modernização, incluindo THRIVE e CATALYST, que utilizam IA e aprendizado de máquina para otimizar a dosagem e prever a segurança antes da inscrição de pacientes.

• Um grande júri federal no Distrito Sul da Flórida acusou um médico e dois funcionários de falsificarem dados durante ensaios clínicos de medicamentos. • A partir de 2019, os réus supostamente fabricaram registros de testes para indicar falsamente que indivíduos humanos haviam tomado medicamentos e sido submetidos aos testes de protocolo exigidos. • O esquema visava ensaios patrocinados por uma empresa de desenvolvimento farmacêutico destinados a avaliar a segurança e a eficácia de novos medicamentos para a aprovação do FDA.

• O ex-presidente Trump assinou em abril uma ordem executiva intitulada “Acelerando Tratamentos Médicos para Doenças Mentais Graves” para agilizar a pesquisa e a aprovação de medicamentos para a terapia assistida por psicodélicos. • A ordem visa aumentar a participação em ensaios clínicos e explorar modelos de pesquisa inovadores para tratar condições graves de saúde mental. • Este impulso federal oferece um novo caminho para a pesquisa de psicodélicos no Missouri, onde os legisladores estaduais não conseguiram aprovar legislações semelhantes por vários anos.

• O deputado estadual do Missouri, Dave Griffith, está defendendo a terapia assistida por psicodélicos para tratar veteranos que sofrem de depressão e transtorno de estresse pós-traumático. • A iniciativa segue uma ordem executiva de abril assinada por Donald Trump, intitulada “Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness”, que visa acelerar a aprovação de medicamentos e a participação em ensaios clínicos. • A ordem orienta o Secretário de Saúde e Serviços Humanos a alocar pelo menos US$ 50 milhões para apoiar governos estaduais no desenvolvimento de programas para drogas psicodélicas.

• A Merck (conhecida como MSD fora dos EUA e Canadá) anunciou a publicação de novos trabalhos de ensaios clínicos em 7 de maio de 2026. • O anúncio foi distribuído via Business Wire de Rahway, N.J., visando tanto profissionais de saúde quanto consumidores. • Essas atualizações são críticas para o acompanhamento de aprovações de novos medicamentos, alertas de segurança e indicações atualizadas para tratamentos médicos.

• Um novo ensaio clínico lançado em 24 de abril de 2026 (NCT07549529) examina déficits de ativação motora postural após lesão cerebral traumática leve (mTBI) em pacientes nos EUA. • O estudo traduz descobertas de laboratório em protocolos de fisioterapia para reabilitação de concussões, concentrando-se em comprometimentos vestibulares e de equilíbrio. • Afetando milhões de pessoas anualmente, as lacunas na recuperação de mTBI podem ser aprimoradas com intervenções direcionadas, reduzindo potencialmente as taxas de incapacidade a longo prazo em 30%.

• O HHS, por meio do National Cancer Institute, anunciou uma parceria público-privada de US$ 200 milhões para financiar ensaios clínicos de vacinas contra o câncer voltadas a pacientes com alto risco de recorrência. • A iniciativa apoia vacinas de mRNA e outros tipos, visando acelerar o desenvolvimento com a participação do setor privado, incluindo capital de risco. • 'Nada nesta escala foi tentado anteriormente em vacinas contra o câncer', afirmou Stacey Adam, vice-presidente de parcerias científicas da Foundation for the National Institutes of Health.

• Um ensaio clínico de Fase 2 liderado pelo Memorial Sloan Kettering Cancer Center demonstrou que células CAR-T modificadas para atingir a mesotelina apresentaram uma taxa de resposta global de 52% em 89 pacientes com cânceres avançados de pâncreas e ovário. • O ensaio, cujos resultados foram publicados em 19 de março na Cancer Cell, mostrou respostas duradouras por mais de um ano em 68% dos pacientes que responderam, em comparação com taxas de resposta históricas inferiores a 20% com a quimioterapia convencional. • A terapia CAR-T revolucionou o tratamento do câncer no sangue, mas permaneceu ineficaz contra tumores sólidos até avanços recentes de engenharia, abrindo potencialmente uma nova via terapêutica para 400.000 americanos diagnosticados anualmente com câncer de pâncreas e ovário.