Gene Therapy

• O FDA concedeu aprovação acelerada a uma terapia gênica baseada em CRISPR para anemia falciforme grave em 20 de abril, marcando o primeiro tratamento genético aprovado que edita células sanguíneas do paciente para produzir hemoglobina funcional. • Ensaios clínicos demonstraram que 95% dos pacientes tratados experimentaram a eliminação ou quase eliminação de crises vaso-oclusivas em 12 meses, com respostas duradouras observadas por mais de dois anos após o tratamento. • A terapia aborda uma doença que afeta aproximadamente 100.000 americanos, principalmente de ascendência africana, oferecendo a cura potencial para pacientes que anteriormente dependiam de controle de dor e transfusões sanguíneas.

• O NIH concedeu 500 milhões de dólares em subsídios em 7 de abril de 2026, a 15 instituições dos EUA para terapias gênicas baseadas em CRISPR, visando atender 100.000 americanos com doença falciforme. • Testes de Fase 2 no Boston Children's mostram redução de 94% nas crises de dor; o financiamento total apoiará 200 pacientes ao longo de cinco anos. • A iniciativa responde à meta de redução de 17% na mortalidade nos EUA até 2030; 'Um avanço para comunidades carentes', segundo o Diretor do NIH.