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• Comitê da Câmara busca registros após dois cientistas da agência serem indiciados por amostras não declaradas

• O FDA concedeu aprovação acelerada a uma terapia gênica baseada em CRISPR para anemia falciforme grave em 20 de abril, marcando o primeiro tratamento genético aprovado que edita células sanguíneas do paciente para produzir hemoglobina funcional. • Ensaios clínicos demonstraram que 95% dos pacientes tratados experimentaram a eliminação ou quase eliminação de crises vaso-oclusivas em 12 meses, com respostas duradouras observadas por mais de dois anos após o tratamento. • A terapia aborda uma doença que afeta aproximadamente 100.000 americanos, principalmente de ascendência africana, oferecendo a cura potencial para pacientes que anteriormente dependiam de controle de dor e transfusões sanguíneas.