美國國家衛生研究院批准首款基於 CRISPR 技術的鐮狀細胞貧血症基因療法
- FDA 於 4 月 20 日針對一種基於 CRISPR 的嚴重鐮狀細胞貧血症基因療法授予加速批准,這是首款獲批透過編輯患者血細胞以產生功能性血紅蛋白的基因治療。
- 臨床試驗顯示,95% 的受治患者在 12 個月內血管阻塞性危象(vaso-occlusive crises)被消除或幾乎消除,且在治療後兩年以上觀察到持久的療效。
- 該療法針對影響約 10 萬名美國人(主要為非洲裔)的疾病,為此前依賴疼痛管理和輸血的患者提供了潛在的治癒方案。
- 目前正就保險覆蓋範圍和患者獲取途徑進行討論,並計劃擴大生產規模,目標到 2027 年每年約治療 500 名患者。
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