National Institutes of Health genehmigt erste Gen-Therapie für Sichelzellkrankheit auf Basis der CRISPR-Technologie
- Die FDA erteilte am 20. April die beschleunigte Zulassung für eine CRISPR-basierte Gentherapie gegen schwere Sichelzellkrankheit; dies stellt die erste zugelassene genetische Behandlung dar, bei der Patientenblutzellen editiert werden, um funktionales Hämoglobin zu produzieren.
- Klinische Studien zeigten, dass bei 95 % der behandelten Patienten innerhalb von 12 Monaten eine Eliminierung oder nahezu vollständige Eliminierung von vaso-okklusiven Krisen eintrat, wobei dauerhafte Wirkungen über zwei Jahre nach der Behandlung beobachtet wurden.
- Die Therapie richtet sich an eine Krankheit, von der etwa 100.000 Amerikaner betroffen sind, primär Personen afrikanischer Abstammung, und bietet eine potenzielle Heilung für Patienten, die zuvor auf Schmerzmanagement und Bluttransfusionen angewiesen waren.
- Diskussionen über die Versicherungsschutz und den Zugang für Patienten laufen bereits, wobei eine Skalierung der Produktion geplant ist, um bis 2027 jährlich etwa 500 Patienten behandeln zu können.
Quellen und Zitate
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