National Institutes of Health ने CRISPR तकनीक पर आधारित सिकल सेल रोग के लिए पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दी
• FDA ने 20 अप्रैल को गंभीर सिकल सेल रोग के लिए CRISPR-आधारित जीन थेरेपी को त्वरित मंजूरी दी, जो कार्यात्मक हीमोग्लोबिन बनाने के लिए रोगी की रक्त कोशिकाओं को संपादित करने वाला पहला स्वीकृत आनुवंशिक उपचार है। • क्लिनिकल परीक्षणों से पता चला कि 12 महीनों के भीतर 95% उपचारित रोगियों में vaso-occlusive crises का पूर्ण या लगभग पूर्ण निवारण हुआ, और उपचार के बाद दो वर्षों से अधिक समय तक टिकाऊ प्रतिक्रियाएं देखी गईं। • यह थेरेपी लगभग 100,000 अमेरिकियों को प्रभावित करने वाले रोग का समाधान करती है, जो मुख्य रूप से अफ्रीकी मूल के हैं, और उन रोगियों के लिए संभावित इलाज प्रदान करती है जो पहले दर्द प्रबंधन और रक्त आधान (blood transfusions) पर निर्भर थे।
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