Biospace

• Sebuah panel penasihat Kongres telah memperingatkan bahwa AS kehilangan kepemimpinannya dalam pengembangan obat penyakit langka, dan menyebut tren ini sebagai masalah keamanan nasional. • Untuk mengatasi hal ini, panel merekomendasikan penerapan kebijakan yang mendukung, termasuk finalisasi penunjukan platform FDA dan adopsi desain uji coba baru untuk populasi pasien yang kecil. • FDA telah mengambil tindakan melalui program percontohan baru untuk memperpendek lini masa dari identifikasi obat hingga studi pertama pada manusia serta meningkatkan kualitas pengajuan.

• FDA mengalami sedikit penurunan produktivitas regulasi selama paruh pertama tahun 2024 karena ketidakstabilan kepemimpinan yang signifikan dan pengurangan tenaga kerja yang terus berlanjut. • Di bawah komisioner pelaksana Kyle Diamantas, badan tersebut telah bergeser ke arah sikap yang lebih terbuka, terutama terkait terapi penyakit langka dan aplikasi persetujuan yang dipercepat. • Penerima manfaat utama dari pergeseran ini termasuk REGENXBIO, yang diberitahu bahwa data klinis untuk RGX-121 sudah mencukupi, serta Replimune dan uniQure.

• HCA Healthcare telah mengumumkan studi baru yang diterbitkan dalam New England Journal of Medicine (NEJM) yang menyoroti kemajuan dalam terapi berbasis CRISPR untuk anak-anak. • Penelitian ini dikembangkan berdasarkan kerja perintis di TriStar Centennial Medical Center dan Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, yang melakukan lebih dari 1.600 terapi seluler dan transplantasi setiap tahunnya. • Dr. Frangoul, seorang peneliti utama, sebelumnya berkontribusi pada uji klinis pertama di AS untuk penyuntingan gen pada penyakit sel sabit, yang mengarah pada terapi CRISPR pertama yang disetujui FDA.

• Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan AS (HHS) dan FDA telah meluncurkan inisiatif "belum pernah terjadi sebelumnya" untuk mengembalikan kepemimpinan Amerika dalam uji klinis dan menghadapi persaingan dari China. • Komponen utama dari rencana ini adalah program percontohan obat baru investigasi yang dipercepat, yang dirancang untuk mengurangi lini masa uji coba awal hingga 12 bulan. • Sekretaris Kesehatan Robert F. Califf menyatakan bahwa upaya ini bertujuan untuk membalikkan tren riset klinis yang pindah ke luar negeri dengan menjadikan AS sebagai lokasi utama untuk pengembangan obat-obatan.

• Mantan pemimpin dari FDA, CDC, dan NIH berkumpul di BIO International Convention untuk membahas pembubaran Department of Health and Human Services di bawah pemerintahan Trump. • Panel tersebut berfokus pada runtuhnya struktur kesehatan publik AS yang ada dan kebutuhan mendesak untuk membangun kembali sistem yang lebih efektif. • Para ahli memperingatkan bahwa tindakan segera diperlukan karena wabah penyakit menular, termasuk Ebola dan hantavirus, menjadi semakin umum.

• Pasar teknologi penemuan obat diproyeksikan tumbuh secara signifikan, dengan total ukuran yang diperkirakan akan melampaui USD 80,27 miliar pada tahun 2035. • Pertumbuhan ini terutama didorong oleh integrasi data dan pengujian genomik, yang memungkinkan para peneliti untuk mengidentifikasi target obat baru dan menganalisis variasi DNA. • Kemajuan ini menjadi penting karena dapat mengurangi kegagalan pengujian senyawa dan memungkinkan pengobatan presisi, memastikan validasi preklinis sebelum uji klinis yang mahal dimulai.