Crispr

• HCA Healthcare telah mengumumkan studi baru yang diterbitkan dalam New England Journal of Medicine (NEJM) yang menyoroti kemajuan dalam terapi berbasis CRISPR untuk anak-anak. • Penelitian ini dikembangkan berdasarkan kerja perintis di TriStar Centennial Medical Center dan Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, yang melakukan lebih dari 1.600 terapi seluler dan transplantasi setiap tahunnya. • Dr. Frangoul, seorang peneliti utama, sebelumnya berkontribusi pada uji klinis pertama di AS untuk penyuntingan gen pada penyakit sel sabit, yang mengarah pada terapi CRISPR pertama yang disetujui FDA.

• FDA memberikan persetujuan dipercepat untuk terapi gen berbasis CRISPR bagi penyakit sel sabit yang parah pada 20 April, menandai perawatan genetik pertama yang disetujui untuk mengedit sel darah pasien guna memproduksi hemoglobin fungsional. • Uji klinis menunjukkan bahwa 95% pasien yang diobati mengalami penghilangan atau hampir penghilangan krisis vaso-oklusif dalam waktu 12 bulan, dengan respons berkelanjutan yang diamati selama lebih dari dua tahun setelah perawatan. • Terapi ini mengatasi penyakit yang menyerang sekitar 100.000 warga Amerika, terutama keturunan Afrika, serta menawarkan potensi penyembuhan bagi pasien yang sebelumnya bergantung pada manajemen nyeri dan transfusi darah.