Pasatru™ (garetosmab-grts)、進行性骨化性線維異形成症 (FOP) の成人患者を対象としたプラセボ対照試験において、新規異所性骨化 (HO) 病変および臨床医によるフレアアップの減少を実証した初のFDA承認治療薬に - BioSpace
• FDAは、進行性骨化性線維異形成症 (FOP) の成人患者において、新規異所性骨化 (HO) 病変および臨床医が評価したフレアアップを減少させる初の治療薬として、Pasatru™ (garetosmab-grts) を承認しました。 • 今回の承認は、活動性FOP患者における本剤の有効性、安全性、耐用性、および薬物動態を評価するために設計された多国籍共同研究であるOPTIMA第3相臨床試験の結果を受けたものです。 • 本開発は、FDA、EMA、および日本の厚生労働省による従来のファストトラック指定および希少用医薬品 (Orphan Drug) 指定に裏打ちされており、希少疾患に対する標的治療の選択肢を提供する重要な進展となります。
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