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• FDAは、深刻なリーダーシップの不安定さと継続的な人員減少により、2024年上半期の規制上の生産性がわずかに低下した。 • カイル・ディアマンタス（Kyle Diamantas）代行委員長の下、同機関は特に希少疾患治療薬や加速承認申請に関して、より開放的な姿勢へと転換している。 • この転換による主な受益者には、RGX-121の臨床データが十分であるとの通知を受けたREGENXBIOのほか、ReplimuneやuniQureなどが含まれる。

• HCA Healthcareは、小児向けCRISPRベース療法の進歩を強調する、New England Journal of Medicine (NEJM) 誌に掲載された新しい研究を発表しました。 • この研究は、年間1,600件以上の細胞療法および移植を実施しているTriStar Centennial Medical CenterおよびSarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Networkにおける先駆的な取り組みに基づいています。 • 主要研究者であるDr. Frangoulは、以前に鎌状赤血球症の遺伝子編集に関する米国初の臨床試験に貢献し、それが初のFDA承認CRISPR療法へとつながりました。

• 米国保健福祉省（HHS）とFDAは、治験における米国のリーダーシップを回復し、中国との競争に対抗するための「前例のない」取り組みを開始した。 • この計画の主要な要素は、初期治験のスケジュールを最大12か月短縮することを目的とした、新薬候補物質の治験届（IND）申請を迅速化するパイロットプログラムである。 • ロバート・F・キャリフ保健福祉相は、米国を医薬品開発の最高の拠点にすることで、臨床研究が海外へ流出する傾向を逆転させることがこの取り組みの目的であると述べた。

• FDA、CDC、NIHの元リーダーたちがBIO International Conventionに集まり、トランプ政権下での保健福祉省（HHS）の解体について議論した。 • パネルディスカッションでは、既存の米国公衆衛生構造の崩壊と、より効果的なシステムを再構築する急務に焦点が当てられた。 • エボラ出血熱やハンタウイルスを含む感染症の発生が常態化しており、即急な対応が必要であると専門家は警鐘を鳴らした。

• 創薬技術市場は大幅な成長が見込まれており、その総規模は2035年までに802.7億ドルを超えると予測されている。 • 成長の主な要因はゲノムデータと検査の統合であり、これにより研究者は新しい創薬ターゲットを特定し、DNAの変異を分析することが可能になる。 • これらの進歩は、化合物試験の失敗を減らし、精密医療（プレシジョンメディシン）を可能にすることで、コストのかかる臨床試験が始まる前の前臨床段階での検証を確実にするため重要である。