Biospace

• ベルギーとオランダは、トップレベルの研究機関とバイオテク人材の組み合わせにより、欧州で最も強固なライフサイエンス・エコシステムの一部を構築してきた。 • これらの地域への投資は現在断片化しており、新規ベンチャー向けの初期段階の資金調達は依然として不足している。 • 国家的なバイオテク構想と欧州連合（EU）による支援が、これらの科学的強みをより大きな商業市場へと拡大させるための主要な触媒となっている。

• FDAは、進行性骨化性線維異形成症 (FOP) の成人患者において、新規異所性骨化 (HO) 病変および臨床医が評価したフレアアップを減少させる初の治療薬として、Pasatru™ (garetosmab-grts) を承認しました。 • 今回の承認は、活動性FOP患者における本剤の有効性、安全性、耐用性、および薬物動態を評価するために設計された多国籍共同研究であるOPTIMA第3相臨床試験の結果を受けたものです。 • 本開発は、FDA、EMA、および日本の厚生労働省による従来のファストトラック指定および希少用医薬品 (Orphan Drug) 指定に裏打ちされており、希少疾患に対する標的治療の選択肢を提供する重要な進展となります。

• NanoViricides社は、コンゴ民主共和国におけるエボラ出血熱治療のためのNV-387経口グミの第II相臨床試験の開始について、規制当局の承認を得た。 • この試験は、同地域史上最大かつ最も急速に拡大しているとされる現在のアウトブレイクへの対策を目的としている。 • Katoto教授が主導し、FogartyフェローのPatrick氏などの専門家がサポートする本研究では、特殊な実装研究ネットワークを活用して新しい治療法の展開を加速させる。

• NanoViricidesは、エボラウイルス治療薬として設計されたNV-387経口グミ製剤の第II相臨床試験を開始する規制当局の承認を受けた。 • 本試験は、記録上最大かつ最も急速に拡大しているエボラ出血熱の流行に対処するため、コンゴ民主共和国で実施される。 • 衛生環境が悪く医療資源が不足している440万人以上の避難民キャンプにウイルスが広がっており、治療薬の緊急性が高まっている。

• FDAは、治療抵抗性の進行性メラノーマに苦しむ患者向けに特別に設計された、新しい設計ウイルス免疫療法を承認しました。 • この承認により、既存の標準治療に反応しなかったがん患者にとって、重要な新しい治療選択肢が提供されることになります。 • 今回の承認は、臨床的有用性の検証によって今後の市場提供の可否が決定される条件付きで付与されました。

• Modernaは、ブンディブゴ・エボラウイルス（BDBV）を標的とした治験ワクチン「mRNA-1469」の、ヒトを対象とした初の第1相臨床試験（NCT07737717）を開始した。 • 本試験はカナダ国内の3施設で実施され、約80名の健康な成人参加者を登録し、安全性、耐容性、および免疫原性を評価することを目的としている。 • ザイール・エボラウイルスに対するワクチンは存在するが、コンゴ民主共和国でアウトブレイクを引き起こしているBDBVに対する承認済みワクチンは現在存在しないため、この開発は極めて重要である。

• 議会のアドバイザリーパネルは、米国が希少疾患治療薬の開発におけるリードを失いつつあると警告し、この傾向を国家安全保障上の問題であると位置付けた。 • これに対処するため、パネルはFDAプラットフォーム指定の最終決定や、少人数の患者集団を対象とした革新的な治験デザインの採用など、支援策を導入することを推奨している。 • FDAはすでに、薬剤の特定からヒト初回投与試験までの期間を短縮し、申請書の質を向上させるための新しいパイロットプログラムを通じて対策を講じている。

• FDAは、深刻なリーダーシップの不安定さと継続的な人員減少により、2024年上半期の規制上の生産性がわずかに低下した。 • カイル・ディアマンタス（Kyle Diamantas）代行委員長の下、同機関は特に希少疾患治療薬や加速承認申請に関して、より開放的な姿勢へと転換している。 • この転換による主な受益者には、RGX-121の臨床データが十分であるとの通知を受けたREGENXBIOのほか、ReplimuneやuniQureなどが含まれる。

• HCA Healthcareは、小児向けCRISPRベース療法の進歩を強調する、New England Journal of Medicine (NEJM) 誌に掲載された新しい研究を発表しました。 • この研究は、年間1,600件以上の細胞療法および移植を実施しているTriStar Centennial Medical CenterおよびSarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Networkにおける先駆的な取り組みに基づいています。 • 主要研究者であるDr. Frangoulは、以前に鎌状赤血球症の遺伝子編集に関する米国初の臨床試験に貢献し、それが初のFDA承認CRISPR療法へとつながりました。

• 米国保健福祉省（HHS）とFDAは、治験における米国のリーダーシップを回復し、中国との競争に対抗するための「前例のない」取り組みを開始した。 • この計画の主要な要素は、初期治験のスケジュールを最大12か月短縮することを目的とした、新薬候補物質の治験届（IND）申請を迅速化するパイロットプログラムである。 • ロバート・F・キャリフ保健福祉相は、米国を医薬品開発の最高の拠点にすることで、臨床研究が海外へ流出する傾向を逆転させることがこの取り組みの目的であると述べた。

• FDA、CDC、NIHの元リーダーたちがBIO International Conventionに集まり、トランプ政権下での保健福祉省（HHS）の解体について議論した。 • パネルディスカッションでは、既存の米国公衆衛生構造の崩壊と、より効果的なシステムを再構築する急務に焦点が当てられた。 • エボラ出血熱やハンタウイルスを含む感染症の発生が常態化しており、即急な対応が必要であると専門家は警鐘を鳴らした。

• 創薬技術市場は大幅な成長が見込まれており、その総規模は2035年までに802.7億ドルを超えると予測されている。 • 成長の主な要因はゲノムデータと検査の統合であり、これにより研究者は新しい創薬ターゲットを特定し、DNAの変異を分析することが可能になる。 • これらの進歩は、化合物試験の失敗を減らし、精密医療（プレシジョンメディシン）を可能にすることで、コストのかかる臨床試験が始まる前の前臨床段階での検証を確実にするため重要である。