Efficacy

• FDAは、間近に迫った諮問委員会の公聴会を前に、Capricor Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の有効性について懸念を表明した。 • 同機関の懐疑的な見方は、この希少疾患治療薬の臨床的利点に関するCapricor社の主張と矛盾している。 • この展開は、FDAが当該治療法の規制承認を granting するかどうかの最終判断に影響を与える可能性があるため、極めて重要である。

• エーザイとBiogenは2026年4月7日、CLARITY AD試験の延長に関する肯定的なトップライン結果を発表し、レカネマブが米国人患者1,795人を対象に18か月間で認知機能低下を27%抑制したとした。 • 本薬剤はプラセボと比較してアミロイド斑を59%多く除去したが、参加者の12.6%にARIA（アミロイド関連画像異常）の副作用が見られた。全データは6月のAD/PDカンファレンスで発表される予定。 • 承認が軽症例にまで拡大されれば、米国内の670万人のアルツハイマー病患者が対象となり、アナリストは年間売上高24億ドルを予測している。

FDAの諮問委員会は、来年度のインフルエンザワクチンの開発を推奨した。CDCの最新データによると、2025-2026年シーズンのワクチンは、後に現れたH3N2株への懸念はあるものの、接種者の入院リスクに対して中程度の保護効果を提供していることが示された。委員会はCDCのオンラインジャーナルMMWRに掲載された冬季ワクチンの有効性報告書を検討し、入院を要する重症化に対する中程度の保護効果を確認した。後に出現するH3N2変異株はワクチンの有効性を著しく低下させる可能性があるため、ワクチン選定のタイミングが極めて重要であり、委員会も今年のレビューでこの懸念を指摘した。現在のガイダンスでは、高齢者や免疫不全者など、重症化リスクの高い人々へのワクチン接種を引き続き強調している。