Sickle

• 다니엘 크레시(Daniel Cressy, 23세)는 완치 목적의 유전자 치료를 완료하게 된 경로가 자신의 '가장 큰 축복'이라고 말합니다. • 의료진에 따르면, 루이지애나 남동부의 한 청년이 최근 해당 지역에서 처음으로 겸상 적혈구 빈혈증의 기능적 완치를 달성했으며, 이로써 상업용 조종사라는 꿈을 계속 추구할 수 있는 길이 열렸습니다. • 월요일 뉴올리언스의 Manning Family Children’s 병원에서 다니엘 크레시가 유전자 치료를 성공적으로 마친 사례는 루이지애나주 내에 낙관적인 전망을 불러일으켰습니다. 해당 의료 센터에 따르면 루이지애나는 미국 내 다른 어느 주보다 인구 대비 겸상 적혈구 빈혈증 발생률이 가장 높은 곳입니다.

• FDA는 4월 20일, 중증 겸상 적혈구 질환을 위한 CRISPR 기반 유전자 치료제에 대해 가속 승인을 내렸으며, 이는 환자의 혈액 세포를 편집하여 기능성 헤모글로빈을 생성하는 최초의 승인된 유전자 치료제입니다. • 임상 시험 결과, 치료를 받은 환자의 95%가 12개월 이내에 혈관 폐쇄성 위기가 제거되었거나 거의 사라졌으며, 치료 후 2년 이상 지속적인 반응이 관찰되었습니다. • 이 치료제는 주로 아프리카계 혈통인 약 10만 명의 미국인에게 영향을 미치는 질환을 다루며, 이전에 통증 관리와 수혈에 의존했던 환자들에게 잠재적인 완치 가능성을 제공합니다.

• 영유아기에 낫적혈구빈혈 진단을 받은 Elijah Dottery가 FDA의 승인을 새로 받은 줄기세포 치료를 받은 첫 번째 U-M 환자가 되었습니다. • 이 치료법은 CRISPR 기술로 교정하여 기능성 헤모글로빈을 생성하도록 한 환자 본인의 줄기세포를 활용하며, Michigan Medicine에서 투여되었습니다. • 이번 획기적인 성과는 이전 치료법들이 증상 완화에만 그쳤던 것과 달리, 미국의 10만 명 이상의 낫적혈구빈혈 환자들에게 잠재적인 완치 가능성을 제공한다는 점에서 중요합니다.

• NIH는 2026년 4월 7일, 낫 세포 질환을 앓고 있는 10만 명의 미국인을 대상으로 한 CRISPR 기반 유전자 치료법 연구를 위해 미국 내 15개 기관에 5억 달러의 보조금을 지급했습니다. • Boston Children's에서 진행된 2상 임상 시험 결과 통증 위기가 94% 감소한 것으로 나타났으며, 전체 지원금은 5년 동안 200명의 환자를 지원합니다. • 이번 이니셔티브는 2030년까지 미국의 사망률을 17% 낮추겠다는 목표에 따른 것이며, NIH 소장은 이를 '소외된 지역 사회를 위한 획기적인 발전'이라고 평가했습니다.