Hervorming zeldzame ziekten, CMC-risico en reshoring van Amerikaanse trials centraal vooruitlopend op PDUFA VIII-overleg - BioSpace

• De FDA heeft het medicijn Isembyld van Scholar Rock goedgekeurd voor volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar die al therapieën gebruiken voor spinale musculaire atrofie (SMA). • Een klinische studie in een laat stadium toonde aan dat patiënten die Isembyld gebruikten naast een medicijn dat zich richt op SMN2, na een jaar verbetering vertoonden in hun motorische vaardigheden, terwijl de placebogroep achteruitging.

• Klinische studies naar het orale geneesmiddel NV-387 zullen beginnen om een snel expanderende uitbraak van het Bundibugyo Ebolavirus in de Democratische Republiek Congo te behandelen. • Het virus is verspreid naar vluchtelingenkampen waar meer dan 4,4 miljoen mensen verblijven die geen toegang hebben tot adequaat drinkwater, sanitaire voorzieningen en medische middelen.

• Moderna en Merck ontwikkelen een mRNA-kankervaccin om patiënten met huidkanker in een gevorderd stadium te behandelen. • Het vaccin toonde succes in klinische studies wanneer het in combinatie met een immunotherapie-medicijn werd gebruikt.

• NanoViricides start volgende week een klinische studie naar het orale medicijn NV-387 om een uitbreidende ebola-uitbraak in de Democratische Republiek Congo te behandelen. • De huidige uitbraak van de Bundibugyo Ebolavirus-variant heeft een ruwe mortaliteit van 48% en er is geen goedgekeurde behandeling of vaccine beschikbaar.

• Medisch onderzoekers waarschuwen dat desinformatie en vaccineer aarzeling de effectiviteit van aanstaande gepersonaliseerde kankervaccins kunnen beperken. • Deze vaccins zijn ontworpen om te voorkomen dat kanker terugkeert door het immuunsysteem te trainen om specifieke eiwitten op de tumor van een patiënt te herkennen.

• Onderzoekers van het Sylvester Comprehensive Cancer Center stelden vast dat het jaarlijkse aantal sterfgevallen aan kanker in de VS dat verband houdt met alcoholconsumptie tussen 1990 en 2023 meer dan verdubbeld is. • Gegevens gepubliceerd in The Lancet Regional Health — Americas tonen aan dat deze sterfgevallen stegen van 11.361 in 1990 naar 23.126 in 2023.

• Het Witte Huis heeft geheime overeenkomsten getekend met 26 farmaceutische bedrijven, waardoor verschillende medicijnen mogelijk worden vrijgesteld van verplichte prijsverlagingen binnen Medicare. • Een nieuwe analyse geeft aan dat deze deals de geprojecteerde besparingen van het "most-favored nation" prijsbeleid drastisch kunnen verminderen, dat tot doel heeft de Amerikaanse medicijnkosten af te stemmen op de lagere prijzen die in het buitenland worden betaald.

• Er ontstaat een nieuwe markt voor geneesmiddelen op basis van peptiden die snel groeit, voortbouwend op een geschiedenis van therapieën die teruggaat tot de jaren 20. • Insuline diende als een van de vroegste en belangrijkste peptide-therapieën om mensen te helpen bij het beheersen van diabetes.

• De Centers for Disease Control and Prevention hebben verklaard dat de recordbrekende cyclosporiasis-uitbraak die verband hield met ijsbergsla is beëindigd. • Gezondheidsbeambten bevestigden dat alle besmette ijsbergsla afkomstig uit Centraal-Mexico en teruggeroepen door Taylor Farms de Mexico inmiddels van de markt is verdwenen.

• De Wereldgezondheidsorganisatie heeft Candida albicans, C. auris, Aspergillus fumigatus en Cryptococcus neoformans geclassificeerd als schimmels met kritieke prioriteit. • Deze specifieke schimmels zijn geselecteerd op basis van hun wijdverspreide prevalentie en de hoge sterftecijfers die gepaard gaan met invasieve mycosen, oftewel schimmelinfecties in diep weefsel.

• Een narratieve review synthetiseerde wereldwijde gegevens van 2000 tot begin 2026 om de escalerende crisis van antimicrobiële resistentie te analyseren. • De studie maakte gebruik van surveillancedata van de World Health Organization en Global Research on Antimicrobial Resistance om de omvang van het probleem in kaart te brengen.