Efficacy

• O FDA levantou preocupações em relação à eficácia do tratamento da Capricor Therapeutics para a distrofia muscular de Duchenne antes de uma próxima audiência do comitê consultivo. • O ceticismo da agência contradiz as alegações feitas pela Capricor sobre os benefícios clínicos do medicamento para a doença rara. • Este desenvolvimento é crítico, pois pode influenciar a decisão final do FDA sobre a concessão de aprovação regulatória para a terapia.

• Eisai e Biogen anunciaram resultados preliminares positivos da extensão do estudo CLARITY AD em 7 de abril de 2026, com o lecanemab reduzindo o declínio cognitivo em 27% ao longo de 18 meses em 1.795 pacientes nos EUA. • O medicamento eliminou 59% a mais de placas amiloides em comparação ao placebo, com efeitos colaterais ARIA em 12,6% dos participantes; dados completos serão apresentados na conferência AD/PD de junho. • A aprovação pode se expandir para casos leves, atendendo a 6,7 milhões de pessoas com Alzheimer nos EUA; analistas preveem vendas anuais de US$ 2,4 bilhões.

Um comitê consultivo do FDA recomendou o desenvolvimento da vacina contra a gripe para o próximo ano, visto que novos dados do CDC indicam que a vacina atual de 2025-2026 oferece proteção moderada contra hospitalizações para indivíduos vacinados, apesar de preocupações com cepas H3N2 que surgiram tardiamente. O comitê revisou relatórios de eficácia da vacinação contra a gripe de inverno publicados no periódico online MMWR do CDC, que mostraram eficácia protetora moderada contra desfechos graves que requerem hospitalização. O momento da seleção da vacina continua sendo crítico, pois variantes de H3N2 que surgem tardiamente podem prejudicar significativamente a eficácia da vacina, uma preocupação sinalizada pelo comitê durante a revisão deste ano. As orientações atuais continuam a enfatizar a vacinação para aqueles com alto risco de doença grave, particularmente idosos e populações imunocomprometidas.