Pasatru™ (garetosmab-grts) 成為首個且唯一獲 FDA 核准,在對照安慰劑的進行性肌肉骨化症 (FOP) 成人臨床試驗中,證實能減少新異位骨化 (HO) 病灶及臨床醫生評定的發作情況 - BioSpace
• FDA 已核准 Pasatru™ (garetosmab-grts),使其成為首個且唯一能減少進行性肌肉骨化症 (FOP) 成人患者新異位骨化 (HO) 病灶及臨床醫生評定發作情況的治療藥物。 • 此項核准基於 OPTIMA 第 3 期臨床試驗,該項多國研究旨在評估此藥物在活動期 FOP 患者中的療效、安全性、耐受性及藥物動力學。 • 此項進展意義重大,為一種罕見疾病提供了標靶治療選擇,並得到了 FDA、EMA 及日本厚生勞動省先前授予的快速通道 (Fast Track) 和孤兒藥 (Orphan Drug) 認定支持。
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