Reformen bei seltenen Krankheiten, CMC-Risiken und Reshoring von US-Studien stehen im Fokus vor dem PDUFA VIII-Treffen - BioSpace

• Die FDA hat das Medikament Isembyld von Scholar Rock für Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren zugelassen, die bereits Therapien gegen spinale Muskelatrophie (SMA) erhalten. • Eine klinische Studie in der Spätphase zeigte, dass Patienten, die Isembyld zusammen mit einem SMN2-zielgerichteten Medikament einnahmen, ihre motorischen Fähigkeiten nach einem Jahr verbesserten, während die Placebo-Gruppe einen Rückgang verzeichnete.

• Klinische Studien für das orale Medikament NV-387 werden beginnen, um einen sich schnell ausbreitenden Ausbruch des Bundibugyo-Ebolavirus in der Demokratischen Republik Kongo zu behandeln. • Das Virus hat sich in Flüchtlingslagern ausgebreitet, in denen über 4,4 Millionen Menschen leben, denen es an angemessenem Trinkwasser, sanitären Einrichtungen und medizinischen Ressourcen mangelt.

• Moderna und Merck entwickeln einen mRNA-Krebsimpfstoff zur Behandlung von Patienten mit Hautkrebs im Spätstadium. • Der Impfstoff zeigte in klinischen Studien Erfolg, wenn er in Kombination mit einem Immuntherapeutikum eingesetzt wurde.

• NanoViricides wird nächste Woche eine klinische Studie für das orale Medikament NV-387 beginnen, um einen expandierenden Ebola-Ausbruch in der Demokratischen Republik Kongo zu behandeln. • Der aktuelle Ausbruch der Bundibugyo-Ebolavirus-Variante weist eine Rohsterblichkeitsrate von 48 % auf, und es gibt keine zugelassene Behandlung oder einen Impfstoff.

• Medizinische Forscher warnen davor, dass Fehlinformationen und Impfskepsis die Wirksamkeit kommender personalisierter Krebsimpfstoffe einschränken könnten. • Diese Impfstoffe sind darauf ausgelegt, ein Wiederkehren des Krebses zu verhindern, indem sie das Immunsystem darauf trainieren, spezifische Proteine auf dem Tumor eines Patienten zu erkennen.

• Forscher am Sylvester Comprehensive Cancer Center haben festgestellt, dass die jährlichen Krebssterbefälle in den USA, die mit Alkoholkonsum in Verbindung stehen, zwischen 1990 und 2023 mehr als doppelt so hoch gestiegen sind. • Daten, die in The Lancet Regional Health — Americas veröffentlicht wurden, zeigen, dass diese Todesfälle von 11.361 im Jahr 1990 auf 23.126 im Jahr 2023 anstiegen.

• Das Weiße Haus hat geheime Vereinbarungen mit 26 Arzneimittelherstellern unterzeichnet, die verschiedene Medikamente von den obligatorischen Preissenkungen in Medicare befreien könnten. • Eine neue Analyse deutet darauf hin, dass diese Deals die prognostizierten Einsparungen aus der „Most-Favored-Nation“-Preispolitik, die darauf abzielt, die US-Arzneimittelkosten an die niedrigeren Preise im Ausland anzupassen, drastisch reduzieren könnten.

• Ein neuer Markt für auf Peptiden basierende Medikamente entsteht und wächst schnell, aufbauend auf einer Therapiegeschichte, die bis in die 1920er Jahre zurückreicht. • Insulin diente als eine der frühesten und wichtigsten Peptidtherapien, um Menschen bei der Bewältigung von Diabetes zu helfen.

• Die Centers for Disease Control and Prevention haben erklärt, dass der rekordverdächtige Cyclosporiasis-Ausbruch im Zusammenhang mit Eisbergsalat beendet ist. • Gesundheitsbehörden bestätigten, dass sämtlicher kontaminierter Eisbergsalat aus Zentralmexiko, der von Taylor Farms de Mexico zurückgerufen wurde, nicht mehr auf dem Markt ist.

• Die Weltgesundheitsorganisation hat Candida albicans, C. auris, Aspergillus fumigatus und Cryptococcus neoformans als kritische Prioritätspilze eingestuft. • Diese spezifischen Pilze wurden aufgrund ihrer weit verbreiteten Prävalenz und der hohen Sterblichkeitsraten ausgewählt, die mit invasiven Mykosen oder tiefen Gewebepilzinfektionen verbunden sind.

• Ein narrativer Review synthetisierte globale Daten von 2000 bis Anfang 2026, um die eskalierende Krise der antimikrobiellen Resistenz zu analysieren. • Die Studie nutzte Überwachungsdaten der World Health Organization und von Global Research on Antimicrobial Resistance, um das Ausmaß des Problems aufzuzeigen.