Efficacy

• Die FDA hat im Vorfeld einer bevorstehenden Anhörung des Beratungsausschusses Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit der Behandlung von Capricor Therapeutics gegen Duchenne-Muskeldystrophie geäußert. • Die Skepsis der Behörde widerspricht den Behauptungen von Capricor über den klinischen Nutzen des Medikaments gegen diese seltene Krankheit. • Diese Entwicklung ist kritisch, da sie die endgültige Entscheidung der FDA darüber beeinflussen könnte, ob die Therapie eine Zulassung erhält.

• Eisai und Biogen gaben am 7. April 2026 positive Top-Line-Ergebnisse aus der Erweiterung der CLARITY AD-Studie bekannt, wonach Lecanemab den kognitiven Verfall bei 1.795 US-Patienten über 18 Monate um 27 % reduzierte. • Das Medikament entfernte 59 % mehr Amyloid-Plaques im Vergleich zu Placebo, wobei ARIA-Nebenwirkungen bei 12,6 % der Teilnehmer auftraten; die vollständigen Daten werden auf der AD/PD-Konferenz im Juni präsentiert. • Eine Zulassung könnte auf leichte Fälle ausgeweitet werden und somit 6,7 Millionen Alzheimer-Patienten in den USA ansprechen; Analysten prognostizieren einen Jahresumsatz von 2,4 Milliarden US-Dollar.

Ein FDA-Beratungsausschuss hat die Entwicklung des Grippeimpfstoffs für das nächste Jahr empfohlen, da neue Daten des CDC darauf hindeuten, dass der aktuelle Impfstoff für 2025-2026 einen moderaten Schutz vor Krankenhausaufenthalten bietet, trotz Bedenken hinsichtlich spät auftretender H3N2-Stämme. Der Ausschuss prüfte Berichte zur Wirksamkeit der Winter-Impfungen aus dem Online-Journal MMWR des CDC, die eine moderate Schutzwirkung gegen schwere Verläufe zeigten, die eine stationäre Behandlung erforderten. Der Zeitpunkt der Impfstoffauswahl bleibt kritisch, da spät auftretende H3N2-Varianten die Wirksamkeit des Impfstoffs erheblich beeinträchtigen können – ein Punkt, den der Ausschuss während der diesjährigen Überprüfung hervorgehoben hat. Die aktuellen Richtlinien betonen weiterhin die Impfung für Personen mit einem hohen Risiko für schwere Erkrankungen, insbesondere für ältere Menschen und Menschen mit Immunschwäche.