Los National Institutes of Health aprueban la primera terapia génica para la anemia falciforme basada en la tecnología CRISPR
• La FDA otorgó una aprobación acelerada el 20 de abril a una terapia génica basada en CRISPR para la anemia falciforme grave, marcando el primer tratamiento genético aprobado que edita las células sanguíneas del paciente para producir hemoglobina funcional. • Los ensayos clínicos demostraron que el 95% de los pacientes tratados experimentaron la eliminación o casi eliminación de las crisis vaso-oclusivas en un plazo de 12 meses, con respuestas duraderas observadas durante más de dos años después del tratamiento. • La terapia aborda una enfermedad que afecta aproximadamente a 100,000 estadounidenses, principalmente de ascendencia africana, ofreciendo una cura potencial para pacientes que anteriormente dependían del manejo del dolor y las transfusiones de sangre.
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