Sickle Cell

• La FDA otorgó una aprobación acelerada el 20 de abril a una terapia génica basada en CRISPR para la anemia falciforme grave, marcando el primer tratamiento genético aprobado que edita las células sanguíneas del paciente para producir hemoglobina funcional. • Los ensayos clínicos demostraron que el 95% de los pacientes tratados experimentaron la eliminación o casi eliminación de las crisis vaso-oclusivas en un plazo de 12 meses, con respuestas duraderas observadas durante más de dos años después del tratamiento. • La terapia aborda una enfermedad que afecta aproximadamente a 100,000 estadounidenses, principalmente de ascendencia africana, ofreciendo una cura potencial para pacientes que anteriormente dependían del manejo del dolor y las transfusiones de sangre.

• Elijah Dottery, diagnosticado con anemia falciforme desde bebé, se convirtió en el primer paciente de la U-M en recibir la terapia de células madre recientemente aprobada por la FDA. • El tratamiento utiliza las propias células madre del paciente, editadas mediante CRISPR para producir hemoglobina funcional, y fue administrado en Michigan Medicine. • Este avance es fundamental para más de 100,000 pacientes con anemia falciforme en los EE. UU., ofreciendo una cura potencial donde las terapias anteriores solo controlaban los síntomas.