Therapy

• La FDA otorgó una aprobación acelerada el 20 de abril a una terapia génica basada en CRISPR para la anemia falciforme grave, marcando el primer tratamiento genético aprobado que edita las células sanguíneas del paciente para producir hemoglobina funcional. • Los ensayos clínicos demostraron que el 95% de los pacientes tratados experimentaron la eliminación o casi eliminación de las crisis vaso-oclusivas en un plazo de 12 meses, con respuestas duraderas observadas durante más de dos años después del tratamiento. • La terapia aborda una enfermedad que afecta aproximadamente a 100,000 estadounidenses, principalmente de ascendencia africana, ofreciendo una cura potencial para pacientes que anteriormente dependían del manejo del dolor y las transfusiones de sangre.

• Elijah Dottery, diagnosticado con anemia falciforme desde bebé, se convirtió en el primer paciente de la U-M en recibir la terapia de células madre recientemente aprobada por la FDA. • El tratamiento utiliza las propias células madre del paciente, editadas mediante CRISPR para producir hemoglobina funcional, y fue administrado en Michigan Medicine. • Este avance es fundamental para más de 100,000 pacientes con anemia falciforme en los EE. UU., ofreciendo una cura potencial donde las terapias anteriores solo controlaban los síntomas.

• Investigadores de Texas A&M desarrollaron una terapia de spray nasal que revierte el envejecimiento cerebral al curar la inflamación y restaurar la función de la memoria. • El tratamiento se enfoca en el declive cognitivo relacionado con la edad, transformando la 'niebla cerebral en enfoque cerebral' en modelos preclínicos. • Anunciado el 14 de abril de 2026, redefine las terapias futuras para enfermedades neurodegenerativas.

• La FDA ha aprobado una solicitud de nuevo fármaco en investigación para la terapia CAR-T sintética (sCAR-T) dirigida a afecciones autoinmunes. • La autorización permite realizar ensayos clínicos para probar esta terapia de células modificadas en pacientes de EE. UU. con enfermedades autoinmunes refractarias. • sCAR-T representa un enfoque novedoso que adapta la inmunoterapia contra el cáncer para trastornos inmunológicos, ofreciendo potencialmente remisiones duraderas.

El tratamiento reinició el sistema inmunológico descontrolado de una paciente con afecciones potencialmente mortales, según explican los científicos, en un hito mundial.

• El NIH otorgó 500 millones de dólares en subvenciones el 7 de abril de 2026 a 15 instituciones de EE. UU. para terapias génicas basadas en CRISPR destinadas a 100,000 estadounidenses con anemia falciforme. • Los ensayos de fase 2 en Boston Children's muestran una reducción del 94% en las crisis de dolor; el financiamiento total apoyará a 200 pacientes durante cinco años. • La iniciativa responde al objetivo de reducir la mortalidad en EE. UU. en un 17% para 2030; 'un avance para las comunidades desatendidas', según el Director del NIH.

• La terapia combinada de ixekizumab y tirzepatide produce mejores resultados en pacientes con artritis psoriásica en comparación con el uso de ixekizumab solo, según investigaciones médicas recientes. • Este hallazgo amplía las opciones de tratamiento para esta afección inflamatoria crónica que afecta las articulaciones y la piel. • La actualización de los enfoques clínicos podría mejorar la calidad de vida de los pacientes y el control de la enfermedad.

• Un paciente con cáncer de Philadelphia que había agotado las opciones de tratamiento convencionales se mantuvo con vida mediante una novedosa terapia de células T desarrollada y administrada en Rutgers Health. • El caso representa un avance en la aplicación de la inmunoterapia, ofreciendo esperanza a pacientes que enfrentan diagnósticos de cáncer terminal con opciones limitadas. • El éxito demuestra el potencial terapéutico de las terapias celulares avanzadas y destaca el papel de Rutgers Health en el desarrollo de innovaciones vanguardistas en el tratamiento del cáncer.

• El ensayo clínico MajesTEC-3, dirigido por investigadores de la UAB, demuestra que un nuevo régimen de inmunoterapia de dos fármacos puede conducir a una remisión duradera para los pacientes con mieloma múltiple. • Más del 83 por ciento de los pacientes inscritos en el ensayo permanecen vivos y sin progresión de la enfermedad tres años después de la terapia, lo que respalda la aprobación de este tratamiento potencialmente curativo. • Los hallazgos representan un avance significativo para el mieloma múltiple, un cáncer de la sangre que históricamente ha tenido opciones de tratamiento limitadas.

• La Corte Suprema de EE. UU. dictaminó, con un resultado de 6-3 el 1 de abril de 2026, que las prohibiciones estatales de la terapia de conversión para menores violan los derechos de libertad de expresión de los consejeros según la Primera Enmienda. • La decisión anula la ley pionera de California de 2012 y medidas similares en más de 20 estados que prohibían las prácticas destinadas a cambiar la orientación sexual. • El Presidente del Tribunal, Roberts, escribió la opinión mayoritaria, enfatizando las protecciones al discurso de los profesionales licenciados en la asesoría privada.

• Un ensayo clínico de Fase 2 dirigido por el Memorial Sloan Kettering Cancer Center demostró que las células CAR-T diseñadas para atacar la mesotelina mostraron una tasa de respuesta global del 52% en 89 pacientes con cánceres avanzados de páncreas y ovario. • El ensayo, cuyos resultados se publicaron el 19 de marzo en Cancer Cell, mostró respuestas duraderas de más de un año en el 68% de los pacientes que respondieron, en comparación con las tasas de respuesta históricas inferiores al 20% con la quimioterapia convencional. • La terapia CAR-T ha revolucionado el tratamiento del cáncer sanguíneo, pero se había mantenido ineficaz contra los tumores sólidos hasta los recientes avances de ingeniería, lo que podría abrir una nueva vía terapéutica para los 400,000 estadounidenses diagnosticados anualmente con cáncer de páncreas y ovario.

• Creative Biolabs anunció un pipeline de descubrimiento de fármacos de próxima generación mejorado que integra la ingeniería de anticuerpos impulsada por IA en Shirley, Nueva York. • La plataforma acelera el desarrollo de terapias CAR-T y la humanización de anticuerpos mediante el uso de técnicas avanzadas de aprendizaje profundo. • Esta innovación tiene como objetivo agilizar el descubrimiento de fármacos en la atención sanitaria y la industria farmacéutica, mejorando las aplicaciones de la medicina de precisión.

El American Council on Science and Health enumera 16 logros emblemáticos de la salud pública, incluyendo la orden de 1777 de George Washington para las inoculaciones contra la viruela del Continental Army, que salvó a las tropas de una enfermedad que mataba a 10 soldados por cada muerte en batalla. Los casos de polio disminuyeron drásticamente después de que la vacuna de Jonas Salk de 1955 fuera considerada segura, mientras que la versión oral de Albert Sabin de la década de 1960 permitió una protección a nivel comunitario. El CDC identificó los primeros grupos de AIDS en 1981 entre hombres jóvenes; para 1996, la terapia antirretroviral combinada apoyada por el NIH convirtió el HIV en una condición manejable, impulsada por empresas estadounidenses como Gilead y PEPFAR en 2003. Estos avances revolucionaron la medicina, desde los antibióticos hasta los trasplantes de órganos y el control de la natalidad.