Les études post-commercialisation de la FDA pour les médicaments et dispositifs médicaux ont des années de retard
Les registres de la FDA montrent que des centaines d'études de suivi obligatoires pour des médicaments et dispositifs approuvés sont en retard, et un passage imminent à des approbations basées sur un seul essai renforce cette dépendance.
La FDA a permis à de nombreuses sociétés pharmaceutiques de retarder ou d'ignorer des études de sécurité et d'efficacité obligatoires pour des médicaments et des dispositifs déjà commercialisés, rapporte le Washington Post. Les registres de l'agence montrent que ces études « post-commercialisation », destinées à vérifier la performance d'un produit après son approbation, sont fréquemment en retard ou dépassent les délais prévus. L'effet concret repose sur les patients : des personnes peuvent utiliser des médicaments tels que le Tavneos, un traitement contre les maladies auto-immunes, sans disposer de l'intégralité des données de sécurité initialement demandées par les experts de l'agence.
Une analyse distincte des données de la FDA, rapportée par Government Executive, a révélé que des centaines d'études post-commercialisation obligatoires pour des médicaments et des dispositifs médicaux sont en retard, et que de nombreux fabricants n'ont pas achevé les recherches de suivi imposées des années après l'approbation du produit. KFF Health News, qui a publié son propre examen des mêmes registres, a exposé le mécanisme clairement : la FDA a permis aux entreprises de vendre des médicaments et des dispositifs pendant qu'elles effectuaient des études de sécurité et d'efficacité, et bon nombre de ces exigences post-commercialisation sont désormais échues ou en retard. Ces trois comptes convergent vers le même constat : des produits approuvés, des recherches inachevées et des patients laissés dans le vide.
Le pacte d'approbation que les études sont censées clore
Les études post-commercialisation ne sont pas une réflexion après coup. Elles constituent la seconde moitié d'un pacte. Un produit arrive sur le marché grâce à des preuves pré-approbation ; les recherches de suivi confirment que les performances observées lors des essais se maintiennent lors d'une utilisation plus large, où la population est plus nombreuse, plus âgée et plus complexe que n'importe quelle cohorte d'essai.
Ce pacte est sur le point de prendre encore plus de poids. Les dirigeants de la FDA ont annoncé en février que l'exigence par défaut pour les approbations de l'agence passera à un seul essai clinique au lieu de deux, selon KFF Health News. Moins d'essais pré-approbation signifie qu'une plus grande partie du tableau de sécurité et d'efficacité doit être assemblée après que le produit est déjà vendu. Ce changement accroît la dépendance aux études post-commercialisation pour garantir la sécurité des patients, et transfère davantage de risques vers les utilisateurs si les entreprises ne terminent pas les recherches qu'elles doivent.
Les trois rapports pointent dans la même direction : le volet post-commercialisation de ce pacte est celui qui ne cesse de glisser.
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Ce que montrent les registres
Source
Constat
The Washington Post
La FDA a permis à de nombreuses entreprises de retarder ou d'ignorer les études de sécurité et d'efficacité obligatoires pour des médicaments et dispositifs déjà sur le marché
Government Executive
Une analyse a révélé que des centaines d'études post-commercialisation obligatoires sont en retard, et que de nombreux fabricants n'ont pas terminé les recherches de suivi imposées des années après l'approbation
KFF Health News
De nombreuses exigences post-commercialisation sont désormais échues ou en retard, alors que l'agence passe à un défaut d'un seul essai pour les approbations
Le Washington Post note que les registres de l'agence montrent que les études sont fréquemment en retard ou échues, et que les patients peuvent utiliser des médicaments comme le Tavneos sans les données de sécurité complètes initialement demandées par les experts de l'agence. Government Executive affirme que ces retards entravent la capacité de la FDA à surveiller la sécurité et l'efficacité à long terme, exposant potentiellement les patients à des effets secondaires non détectés. KFF Health News ajoute que le poids de cette incomplétude augmente à mesure que les exigences pré-approbation s'assouplissent.
Aucun des trois comptes ne conteste la valeur des études ni ne prétend que l'agence n'a pas l'autorité de les exiger. Le litige porte sur l'achèvement : ce qui se passe entre la fixation d'une exigence et l'arrivée des résultats de la recherche.
La recherche inachevée n'est pas la seule ligne de ce bilan
La même semaine, l'actualité sanitaire est revenue à plusieurs reprises sur la distance entre l'annonce d'une politique et le résultat promis.
Statnews rapporte que Robert F. Kennedy Jr. doit s'exprimer lors d'une conférence organisée par l'organisation Children's Health Defense, dans le cadre d'une série plus large de mises à jour sur la santé qui inclut également des recherches sur la protection de la santé cardiaque dans l'espace. Cette information figure aux côtés de l'histoire des études de la FDA dans les bulletins du matin, rappelant que la question de savoir qui définit les directives médicales, et avec quelle rigueur elles sont suivies, est active sur plusieurs fronts.
Concernant les vaccins, CIDRAP rapporte que la U.S. Food and Drug Administration a approuvé les vaccins contre le COVID de cette saison il y a près de trois semaines pour un usage général. Les enfants bénéficiant d'une assurance privée peuvent actuellement accéder aux injections, mais ceux du programme Vaccines for Children doivent attendre l'aval du département de la Santé et des Services sociaux — un retard qui affecte environ la moitié des enfants du pays qui dépendent du programme parce qu'ils ne sont pas assurés, sous-assurés, éligibles à Medicaid, ou Amérindiens ou Autochtones d'Alaska. Le tour d'horizon de CIDRAP sur la politique vaccinale note également quatre décès dus à la rougeole et une échéance imminente pour les commentaires sur la politique.
À Philadelphie, les autorités sanitaires ont signalé une exposition potentielle à la rougeole au Children's Hospital of Philadelphia le 11 septembre, selon l'Inquirer. L'exposition a eu lieu dans l'unité de soins intensifs néonataux et dans d'autres lieux de l'installation du 3401 Civic Center Blvd, lors d'une épidémie de rougeole plus vaste en Pennsylvanie qui a rendu malades près de 700 personnes.
Une maladie différente, une courbe plus dure
À l'étranger, l'Organisation mondiale de la santé a rapporté le 10 septembre que la République démocratique du Congo connaît l'épidémie d'Ebola à la croissance la plus rapide jamais enregistrée, selon la mise à jour sur la santé mondiale du George W. Bush Presidential Center. Les autorités sanitaires ont confirmé plus de 6 700 cas et plus de 3 200 décès lors de la poussée actuelle.
Cette mise à jour suit également un flux de financement : environ 1,4 milliard de dollars sont actuellement disponibles ou sur le point d'être attribués pour la nutrition, la surveillance des maladies et les programmes de santé au Cameroun, en Côte d'Ivoire et au Mozambique — des ressources décrites comme un soutien critique pour les pays qui luttent pour gérer les maladies infectieuses et les besoins nutritionnels de base.
Lue en parallèle avec les rapports sur la FDA, cette juxtaposition est instructive. La poussée d'Ebola est un cas où la surveillance et le financement sont les leviers, et où le bilan se mesure en cas et en décès. Les études post-commercialisation sont un cas où les leviers sont déjà en place — l'agence a ordonné la recherche — et où le résultat se mesure à savoir si elle arrive.
Le résumé des actualités santé de Reuters a présenté un dernier exemple de ce thème. Xenon Pharmaceuticals a suspendu le recrutement de nouveaux patients dans les essais cliniques pour son médicament expérimental contre la dépression majeure et bipolaire jeudi, l'entreprise interrompant les études suite à des rapports d'effets secondaires liés au système mental et nerveux. Les actions de Xenon ont chuté de plus de 25 % lors des échanges après-bourse suite à l'arrêt de l'essai. C'est l'image miroir du problème post-commercialisation : ici, le signal est arrivé en cours d'étude et l'entreprise s'est arrêtée. Les registres de la FDA décrivent ce qui se passe quand le signal est attendu après l'étude, et que l'étude ne cesse de glisser.
Où le retard frappe réellement
Pour un patient sous Tavneos ou tout autre produit avec une exigence post-commercialisation échue, la différence pratique entre une étude terminée et une étude en attente est de savoir si le profil de sécurité sur lequel il s'appuie a été confirmé par la recherche que l'agence elle-même a demandée. C'est la norme que le Washington Post, Government Executive et KFF Health News ont tous appliquée au même ensemble de registres.
La décision de la FDA de février de faire d'un seul essai la norme pour les approbations ne crée pas le fossé post-commercialisation. Elle augmente les enjeux de sa fermeture. Si les études obligatoires sont fréquemment en retard ou échues maintenant, et que les preuves pré-approbation sont destinées à diminuer, alors la recherche de suivi devient la partie structurelle du dossier de sécurité plutôt qu'un simple complément.
Rien dans les rapports ne suggère que les fabricants sont incapables de faire le travail ; ce que montrent les registres, c'est que beaucoup ne l'ont pas fait. L'agence a approuvé les produits. L'agence a ordonné les études. Des années plus tard, les études ne sont toujours pas terminées.