Cell Disease

• La FDA a accordé une approbation accélérée le 20 avril à une thérapie génique basée sur CRISPR pour la drépanocytose sévère, marquant le premier traitement génétique approuvé modifiant les cellules sanguines des patients pour produire une hémoglobine fonctionnelle. • Les essais cliniques ont démontré que 95 % des patients traités ont connu une élimination ou une quasi-élimination des crises vaso-occlusives dans les 12 mois, avec des réponses durables observées pendant plus de deux ans après le traitement. • La thérapie s'adresse à une maladie touchant environ 100 000 Américains, principalement d'origine africaine, offrant un remède potentiel aux patients qui dépendaient auparavant de la gestion de la douleur et des transfusions sanguines.

Le traitement a réinitialisé le système immunitaire défaillant d'une patiente souffrant de pathologies engageant le pronostic vital, selon des scientifiques, une première mondiale. • Une femme qui vivait avec trois maladies auto-immunes potentiellement mortelles depuis plus d'une décennie a retrouvé une vie quasi normale après qu'une thérapie cellulaire a réinitialisé son système immunitaire déréglé. • La patiente de 47 ans avait suivi neuf traitements différents, dont aucun n'avait d'effet durable, avant de recevoir cette thérapie l'année dernière à l'University Hospital Erlangen en Allemagne. • À l'époque, elle nécessitait des transfusions sanguines quotidiennes et des médicaments anticoagulants permanents pour contrôler sa maladie.

• Le 7 avril 2026, le NIH a accordé 500 millions de dollars de subventions à 15 institutions américaines pour des thérapies géniques basées sur CRISPR visant 100 000 Américains atteints de drépanocytose. • Les essais de phase 2 à Boston Children's montrent une réduction de 94 % des crises douloureuses ; le financement total soutient 200 patients sur cinq ans. • Cette initiative répond à l'objectif de réduire la mortalité de 17 % aux États-Unis d'ici 2030 ; une « percée pour les communautés mal desservies », selon le directeur du NIH.