दुर्लभ बीमारियों के उपचार का एक तेज़ रास्ता: MHRA के प्रस्ताव - The Pharmaceutical Journal

- Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) दुर्लभ बीमारियों के उपचार के विकास में तेजी लाने के लिए यूके की दवाओं की मंजूरी प्रक्रिया में बड़े बदलाव का प्रस्ताव दे रहा है।
- लगभग 10,000 दुर्लभ बीमारियों के अस्तित्व के साथ, वर्तमान में इनमें से अधिकांश के लिए प्रभावी उपचारों का अभाव है, जिससे रोगी देखभाल में महत्वपूर्ण अंतराल पैदा हो रहा है।
- इसका आर्थिक प्रभाव गंभीर है, MHRA का अनुमान है कि देरी से निदान होने के कारण सालाना £340 मिलियन का नुकसान होता है और स्वास्थ्य संबंधी विकलांगता लागत £4.7 बिलियन तक पहुंच जाती है।
- इस पहल का उद्देश्य नियामक मार्गों को सरल बनाकर और दुर्लभ बीमारी की देखभाल के प्रबंधन में फार्मेसी सेवाओं की विस्तारित भूमिका का पता लगाकर रोगियों के परिणामों में सुधार करना है।
स्रोत और उद्धरण
1 स्रोतऔर खबरें
Cyclospora ने हज़ारों लोगों को बीमार करने के लिए अमेरिकी खाद्य सुरक्षा प्रणाली को कैसे चकमा दिया - The New York Times
• अमेरिकी खाद्य सुरक्षा प्रणालियों के विफल होने के बाद Cyclospora के कारण हज़ारों लोग बीमार हुए, जिससे संदूषण ट्रैकिंग (contamination tracking) में गंभीर खामियां उजागर हुई हैं। • FDA ने Cyclospora प्रकोपों की ट्रैकिंग के लिए एक विशिष्ट कार्यक्रम को बंद कर दिया और एक ऐसे नियम में देरी की, जो कंपनियों को जांच के दौरान आपूर्ति श्रृंखला रिकॉर्ड (supply chain records) तेज़ी से प्रदान करने के लिए मजबूर करता।
मूल पढ़ें · nytimes.comPharmacology News -- ScienceDaily
• शोधकर्ता मस्तिष्क के रसायनों को लक्षित करने के बजाय प्रतिरक्षा प्रणाली (immune system) को शांत करने के लिए एंटी-इंफ्लेमेटरी दवाओं का उपयोग करके अवसाद (depression) के इलाज के एक नए दृष्टिकोण का परीक्षण कर रहे हैं। • एक छोटे क्लिनिकल ट्रायल के शुरुआती परिणाम संकेत देते हैं कि यह प्रतिरक्षा-केंद्रित रणनीति अवसाद के लक्षणों को कम करने में आशाजनक है।
मूल पढ़ें · sciencedaily.comमेडिकल बुलेटिन 14/अगस्त/2026
• UCLA के शोधकर्ताओं ने एक नया ब्लड टेस्ट विकसित किया है जिसे शरीर के लिए "हेल्थ रडार" के रूप में कार्य करते हुए शुरुआती चरण में कई प्रकार के कैंसर की पहचान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। • यह विधि सामान्य रक्त-कोशिका DNA की बड़ी मात्रा को हटाकर काम करती है, जिससे टेस्ट उन दुर्लभ संकेतों का पता लगाने में सक्षम होता है जो ट्यूमर या क्षतिग्रस्त अंगों से आते हैं और आमतौर पर दब जाते हैं।
मूल पढ़ें · medicaldialogues.inएक कार्यकारी आदेश, एक पुष्ट निदेशक, और खसरे के लगातार 20 महीने: अमेरिकी वैक्सीन नीति की स्थिति
• बचपन के टीकों के संबंध में एक नया कार्यकारी आदेश जारी किया गया है, साथ ही एक साल की रिक्ति को भरने के लिए CDC के एक स्थायी निदेशक की नियुक्ति की गई है। • FDA ने पहले mRNA-आधारित फ्लू वैक्सीन को मंजूरी दे दी है, जबकि American Academy of Pediatrics (AAP) ने आगामी फ्लू सीजन के लिए अपनी आधिकारिक सिफारिशें जारी की हैं।
मूल पढ़ें · cidrap.umn.eduHelus Pharma ने वित्त वर्ष 2027 के प्रथम तिमाही के वित्तीय परिणामों और हालिया व्यावसायिक मुख्य अंशों की रिपोर्ट दी
• Helus Pharma ने 30 जून, 2026 को समाप्त वित्त वर्ष 2027 की पहली तिमाही के अपने वित्तीय परिणामों और प्रमुख व्यावसायिक अपडेट की रिपोर्ट दी। • कंपनी ने देर के चरण के विकास और भविष्य के व्यावसायीकरण प्रयासों की निगरानी के लिए Intra-Cellular Therapies के पूर्व अध्यक्ष Michael Halstead को CEO नियुक्त किया है।
मूल पढ़ें · investingnews.comफ्लू सीजन: FDA ने 50 वर्ष और उससे अधिक उम्र के वयस्कों के लिए अधिक प्रभावी mRNA शॉट को मंजूरी दी
• FDA ने mFLUSIVA को मंजूरी दी है, जो एक नया mRNA-आधारित फ्लू वैक्सीन है जिसे बुजुर्ग वयस्कों के लिए बेहतर सुरक्षा प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। • क्लिनिकल ट्रायल में यह देखा गया कि यह वैक्सीन 50 से 64 वर्ष की आयु के वयस्कों में गंभीर बीमारी को रोकने में अत्यधिक प्रभावी है, जबकि 65 वर्ष और उससे अधिक उम्र के लोगों के लिए त्वरित मंजूरी दी गई है।
मूल पढ़ें · healthline.com
Healthlineफिटनेस न्यूज़ -- ScienceDaily
• 2 जून, 2026 को प्रकाशित एक नए अध्ययन से पता चलता है कि आहार में लिए जाने वाले वसा (dietary fat) का प्रकार अग्नाशयी कैंसर (pancreatic cancer) की प्रगति को महत्वपूर्ण रूप से प्रभावित करता है। • शोधकर्ताओं ने पाया कि मुख्य रूप से olive oil में पाया जाने वाला oleic acid बीमारी को आधा कम करने में मदद करता है, जबकि अन्य वसा ट्यूमर की वृद्धि को बढ़ावा देते हैं।
मूल पढ़ें · sciencedaily.comNewswise Latest News: विज्ञान, चिकित्सा, जीवन और व्यवसाय में समाचार और प्रेस विज्ञप्तियाँ
• Rutgers New Jersey Medical School की एसोसिएट प्रोफेसर Damali Campbell-Oparali अश्वेत माताओं को प्रभावित करने वाली मातृ स्वास्थ्य असमानताओं के पीछे के प्रणालीगत कारकों का समाधान कर रही हैं। • यह चर्चा देखभाल में मौजूद कमियों की पहचान करने के लिए गर्भावस्था और प्रसवोत्तर अवधि के दौरान अश्वेत महिलाओं द्वारा सामना की जाने वाली विशिष्ट चुनौतियों पर केंद्रित है।
मूल पढ़ें · newswise.comHelus Pharma ने वित्त वर्ष 2027 की पहली तिमाही के वित्तीय परिणामों और हालिया व्यावसायिक मुख्य अंशों की रिपोर्ट पेश की
• Helus Pharma ने वित्त वर्ष 2027 की पहली तिमाही के अपने वित्तीय परिणाम जारी किए हैं और हालिया व्यावसायिक अपडेट साझा किए हैं। • कंपनी ने Intra-Cellular Therapies के पूर्व अध्यक्ष Michael Halstead को अपना नया Chief Executive Officer नियुक्त किया है।
मूल पढ़ें · manilatimes.netबुधवार, 12 अगस्त, 2026 - KFF Health News
• फ्रांस के नए शोध से पता चलता है कि जिन मरीजों का कार्डियोवैस्कुलर बीमारी का कोई इतिहास नहीं है, उनके लिए 75 वर्ष की आयु में कोलेस्ट्रॉल कम करने वाली statins दवाएं बंद करना हानिकारक नहीं हो सकता है। • Duke University के एक अलग अध्ययन ने पुष्टि की है कि अल्जाइमर की दवा lecanemab (Leqembi) की वास्तविक दुनिया में सुरक्षा और प्रभावशीलता इसके मूल क्लिनिकल ट्रायल डेटा के अनुरूप है।
मूल पढ़ें · kffhealthnews.orgऑटिज्म पर व्हाइट हाउस की घोषणा के बाद leucovorin के नुस्खों में भारी उछाल
• सितंबर 2025 में व्हाइट हाउस की एक प्रेस कॉन्फ्रेंस के बाद अमेरिका में leucovorin के नुस्खों में भारी वृद्धि हुई, जिसमें इस दवा को ऑटिज्म के उपचार के रूप में सुझाया गया था। • The New England Journal of Medicine (NEJM) में प्रकाशित एक अध्ययन इस बात पर प्रकाश डालता है कि यह वृद्धि ऐसे उपयोग के लिए सहायक नैदानिक डेटा की कमी के बावजूद हुई।
मूल पढ़ें · cidrap.umn.edu