FDA के नए नेता को दुर्लभ बीमारी के रोगियों से किए गए एजेंसी के वादे निभाने होंगे - Las Vegas Sun News
• कमिश्नर Marty Makary के इस्तीफे के बाद, FDA एक नए नेता की तलाश कर रहा है जो दुर्लभ बीमारी के रोगियों के लिए उपचार तक पहुंच में तेजी लाने की एजेंसी की प्रतिबद्धता की देखरेख कर सके। • इस तात्कालिकता को UX111 जीन थेरेपी द्वारा रेखांकित किया गया है, जिसके क्लिनिकल ट्रायल दिखाते हैं कि यदि इसे जल्दी दिया जाए, तो यह आठ साल से अधिक समय तक टॉक्सिन के जमाव को कम कर सकता है और संज्ञानात्मक गिरावट (cognitive decline) को धीमा कर सकता है। • यह बदलाव महत्वपूर्ण है क्योंकि जो बच्चे क्लिनिकल ट्रायल के माध्यम से UX111 तक पहुँचने में असमर्थ हैं, वे औपचारिक FDA अनुमोदन की प्रतीक्षा करते हुए अपरिवर्तनीय नुकसान झेल रहे हैं।
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