Venerdì 11 settembre 2026 - KFF Health News

• La FDA ha approvato il farmaco Isembyld di Scholar Rock per adulti e bambini di età pari o superiore a 2 anni che stanno già utilizzando terapie per l'atrofia muscolare spinale (SMA). • Un trial clinico in fase avanzata ha dimostrato che i pazienti che hanno utilizzato Isembyld insieme a un farmaco mirato a SMN2 hanno migliorato le proprie capacità motorie dopo un anno, mentre il gruppo placebo ha subito un declino.

• I trial clinici per il farmaco orale NV-387 avvieranno il trattamento per un focolaio in rapida espansione di Bundibugyo Ebolavirus nella Repubblica Democratica del Congo. • Il virus si è diffuso nei campi profughi che ospitano oltre 4,4 milioni di persone prive di acqua potabile, servizi igienico-sanitari e risorse mediche adeguate.

• Moderna e Merck stanno sviluppando un vaccino a mRNA contro il cancro per trattare pazienti con tumore della pelle in stadio avanzato. • Il vaccino ha mostrato risultati positivi nei trial clinici quando utilizzato in combinazione con un farmaco immunoterapico.

• NanoViricides avvierà la prossima settimana una sperimentazione clinica per il farmaco orale NV-387 per trattare un focolaio di Ebola in espansione nella Repubblica Democratica del Congo. • L'attuale focolaio della variante Bundibugyo Ebolavirus presenta un tasso di letalità grezza del 48% e non dispone di trattamenti o vaccini approvati.

• I ricercatori medici avvertono che la disinformazione e l'esitazione vaccinale potrebbero limitare l'efficacia dei futuri vaccini personalizzati contro il cancro. • Questi vaccini sono progettati per prevenire il ritorno del cancro addestrando il sistema immunitario a riconoscere proteine specifiche sul tumore di un paziente.

• La FDA si riunirà questo mercoledì per raccogliere contributi dal pubblico e dagli stakeholder del settore per il prossimo Prescription Drug User Fee Act, che definirà le priorità dell'agenzia per gli anni fiscali 2028–2032. • La società di consulenza per le politiche sanitarie Aviva Strategies ha osservato in un memo di venerdì che il Rare Disease Innovation Hub della FDA sta lavorando per allineare il Center for Drug Evaluation and Research e il Center for Biologics Evaluation and Research.

• La Casa Bianca ha siglato accordi segreti con 26 produttori di farmaci che potrebbero esentare diversi medicinali dalle riduzioni di prezzo obbligatorie in Medicare. • Una nuova analisi indica che questi accordi potrebbero ridurre drasticamente i risparmi previsti dalla politica di prezzo "most-favored nation", che mira ad allineare i costi dei farmaci negli Stati Uniti ai prezzi più bassi pagati all'estero.

• Sta emergendo e crescendo rapidamente un nuovo mercato per i medicinali a base di peptidi, basandosi su una storia di terapie che risale agli anni '20. • L'insulina è stata una delle prime e più importanti terapie peptidiche per aiutare le persone a gestire il diabete.

• I Centers for Disease Control and Prevention hanno dichiarato che l'epidemia record di ciclosporosi legata alla lattuga iceberg è terminata. • Le autorità sanitarie hanno confermato che tutta la lattuga iceberg contaminata proveniente dal Messico centrale e richiamata da Taylor Farms de Mexico è stata rimossa dal mercato.

• L'Organizzazione Mondiale della Sanità ha classificato Candida albicans, C. auris, Aspergillus fumigatus e Cryptococcus neoformans come funghi a priorità critica. • Questi specifici funghi sono stati selezionati in base alla loro diffusa prevalenza e agli alti tassi di mortalità associati alle micosi invasive, ovvero infezioni fungine dei tessuti profondi.

• Una revisione narrativa ha sintetizzato i dati globali dal 2000 all'inizio del 2026 per analizzare l'escalation della crisi della resistenza antimicrobica. • Lo studio ha utilizzato dati di sorveglianza dell'World Health Organization e del Global Research on Antimicrobial Resistance per delineare l'entità del problema.