Il primato degli USA nelle malattie rare si sta 'erodendo': è una questione di sicurezza nazionale, secondo un rapporto di BioSpace
- Un panel consultivo del Congresso ha avvertito che gli Stati Uniti stanno perdendo la loro leadership nello sviluppo di farmaci per le malattie rare, definendo questa tendenza una questione di sicurezza nazionale.
- Per contrastare tale fenomeno, il panel raccomanda l'implementazione di politiche di supporto, tra cui la definizione della designazione di piattaforma FDA e l'adozione di nuovi design per i trial clinici rivolti a piccole popolazioni di pazienti.
- L'FDA sta già intervenendo attraverso un nuovo programma pilota per accorciare i tempi tra l'identificazione del farmaco e gli studi first-in-human e per migliorare la qualità delle domande di sottomissione.
- Ulteriori sforzi includono la pubblicazione a febbraio di una bozza di linee guida relativa al "percorso del meccanismo plausibile" per accelerare le medicine genetiche personalizzate per le malattie ultra-rare.
Fonti e Citazioni
1 fonteAltre Storie
L'AD di un'azienda farmaceutica parteciperà a un summit virtuale sulla salute mentale il 23 settembre
• L'AD di Helus Pharma parteciperà a un summit virtuale sulla salute mentale il 23 settembre. • L'evento sarà un fireside chat trasmesso in diretta via webcast alle ore 9:00 EDT e successivamente pubblicato sul sito web per le relazioni con gli investitori dell'azienda.
Leggi originale · stocktitan.net
Stock TitanPagella: Il Governo ha mantenuto le promesse per il sistema sanitario?
• Stuff ha analizzato i documenti programmatici del governo e gli accordi di coalizione per monitorare quali promesse per il sistema sanitario siano state mantenute, parzialmente mantenute o disattese. • Il governo ha raggiunto l'obiettivo di richiedere al Ministero della Salute la pubblicazione di una nuova Strategia dei Farmaci ogni tre anni.
Leggi originale · stuff.co.nzHelus Pharma svela i dati di HLP003 al Psych Congress 2026 - HELP
• Helus Pharma ha presentato nuovi dati dello studio di Fase 1/2a per HLP003, il suo candidato per il trattamento del disturbo depressivo maggiore, al Psych Congress 2026. • L'azienda ha condiviso i risultati relativi a HLP003 e al suo programma più ampio di NSA, ovvero antidepressivi non selettivi.
Leggi originale · biopharmawatch.comHelus Pharma presenta nuove analisi su HLP003 per il Disturbo Depressivo Maggiore al Psych Congress 2026
• Helus Pharma ha presentato nuove analisi del suo farmaco candidato HLP003 per il Disturbo Depressivo Maggiore al Psych Congress 2026. • L'azienda ha utilizzato presentazioni poster per dettagliare il profilo clinico di HLP003 e il suo programma di Fase 3 PARADIGM per il trattamento adiuvante.
Leggi originale · globenewswire.comCitando l'approvazione di Replimune, gli esperti affermano che i farmaci oncologici localizzati potrebbero ridefinire le cure - NewsBreak
• Replimune ha ricevuto l'approvazione per Tudriqev, un farmaco somministrato direttamente nei tumori per trattare il cancro. • Questo approccio di somministrazione localizzata è utilizzato anche da Imlygic di Amgen per indirizzare le terapie specificamente nei siti tumorali.
Leggi originale · newsbreak.comRiepilogo delle notizie di Reuters Health
• Zealand Pharma ha ricevuto venerdì una raccomandazione positiva dal Committee for Medicinal Products for Human Use dell'Unione Europea per il suo farmaco candidato Zeydovio. • Il farmaco è progettato per trattare la sindrome dell'intestino corto, una condizione in cui gli intestini sono troppo corti per assorbire nutrienti a sufficienza.
Leggi originale · bundle.appCue Biopharma riporta risultati topline positivi di Fase 2 per CUE-221 nell'orticaria spontanea cronica
• Cue Biopharma ha annunciato risultati positivi da un trial clinico di Fase 2 per il suo trattamento CUE-221 per l'orticaria spontanea cronica, una condizione che causa orticaria cronica. • I risultati del trial hanno dimostrato che il farmaco ha raggiunto un'efficacia significativa e ha mantenuto un profilo di sicurezza favorevole per i pazienti.
Leggi originale · quiverquant.comNotizie di Medicina
• Un sondaggio condotto tra gli operatori sanitari di Alberta ha rivelato che molti membri del personale hanno subito coercizione e danno morale a causa degli obblighi vaccinali per il COVID-19. • I risultati evidenziano l'impatto psicologico sui professionisti medici che si sono sentiti costretti a conformarsi ai mandati per mantenere il proprio posto di lavoro.
Leggi originale · archive.isCosa è andato bene questa settimana: le buone notizie che contano - Positive News
• L'Organizzazione Mondiale della Sanità ha riconosciuto un traguardo storico nello sforzo globale per fermare la rabbia trasmessa dai cani attraverso la vaccinazione e la sorveglianza. • Il Direttore Generale dell'OMS, Tedros Adhanom Ghebreyesus, ha attribuito il successo a oltre cinque decenni di investimenti sostenuti nella sanità pubblica.
Leggi originale · positive.news
Positive NewsNotizie Mediche
• I medici stanno lanciando l'allarme sulla vendita di kit di emergenza direttamente al consumatore che contengono farmaci soggetti a prescrizione e antibiotici. • Questi kit consentono ai singoli individui di acquistare farmaci potenti senza la supervisione di un medico o una prescrizione valida.
Leggi originale · archive.liRiepilogo delle notizie di Reuters Health
• Xenon Pharmaceuticals ha sospeso giovedì l'arruolamento di nuovi pazienti nei trial clinici per il suo farmaco sperimentale per la depressione maggiore e bipolare. • L'azienda ha interrotto gli studi a seguito di segnalazioni di effetti collaterali legati al sistema mentale e nervoso.
Leggi originale · bundle.appAggiornamento sulla salute globale: 16 settembre 2026
• L'Organizzazione Mondiale della Sanità ha riferito il 10 settembre che la Repubblica Democratica del Congo sta affrontando l'epidemia di Ebola a crescita più rapida mai registrata. • Le autorità sanitarie hanno confermato più di 6.700 casi e più di 3.200 morti durante l'attuale ondata.
Leggi originale · bushcenter.org
George W. Bush Presidential Center