Gli studi post-commercializzazione della FDA per farmaci e dispositivi sono in ritardo di anni
I registri della FDA mostrano che centinaia di studi di follow-up richiesti per farmaci e dispositivi approvati sono in ritardo, e il passaggio imminente ad approvazioni basate su un singolo trial ne aumenta l'importanza.
La FDA ha permesso a molte aziende farmaceutiche di ritardare o ignorare gli studi di sicurezza ed efficacia richiesti per farmaci e dispositivi già presenti sul mercato, riferisce il Washington Post. I registri dell'agenzia mostrano che questi studi "post-commercializzazione", destinati a verificare le prestazioni di un prodotto dopo l'approvazione, sono frequentemente in ritardo o scaduti. L'effetto pratico ricade sui pazienti: le persone potrebbero utilizzare farmaci come il Tavneos, per le malattie autoimmuni, senza i dati completi sulla sicurezza originariamente richiesti dagli esperti dell'agenzia.
Un'analisi separata dei dati FDA, riportata da Government Executive, ha rilevato che centinaia di studi post-commercializzazione richiesti per farmaci e dispositivi medici sono in ritardo e che molti produttori non hanno completato le ricerche di follow-up imposte anni dopo l'approvazione del prodotto. KFF Health News, che ha pubblicato la propria analisi degli stessi registri, ha descritto il meccanismo in modo semplice: la FDA ha permesso alle aziende di vendere farmaci e dispositivi mentre completavano gli studi di sicurezza ed efficacia, e molti di questi requisiti post-commercializzazione sono ora scaduti o in ritardo. Tutti e tre i resoconti convergono sullo stesso dato: prodotti approvati, ricerche incompiute e pazienti che restano nel vuoto.
L'accordo di approvazione che gli studi dovrebbero concludere
Gli studi post-commercializzazione non sono un pensiero secondario. Sono la seconda parte di un accordo. Un prodotto arriva sul mercato sulla base di prove pre-approvazione; la ricerca di follow-up conferma che le prestazioni osservate nei trial rimangono costanti in un uso più ampio, dove la popolazione è più numerosa, più anziana e più complessa rispetto a qualsiasi coorte di prova.
Questo accordo sta per acquisire più peso. I leader della FDA hanno annunciato a febbraio che il requisito predefinito per le approvazioni dell'agenzia passerà a un singolo trial clinico invece di due, secondo KFF Health News. Meno trial pre-approvazione significa che una parte maggiore del quadro di sicurezza ed efficacia deve essere assemblata dopo che il prodotto è già in vendita. Questo cambiamento aumenta la dipendenza dagli studi post-commercializzazione per garantire la sicurezza dei pazienti e sposta un rischio maggiore sugli utenti se le aziende non completano le ricerche dovute.
I tre rapporti indicano la stessa direzione: la parte post-commercializzazione di quell'accordo è quella che continua a scivolare via.
Cosa mostrano i registri
Tag
mindfulness
Condividi
Fonte
Resoconto
The Washington Post
La FDA ha permesso a molte aziende di ritardare o ignorare gli studi di sicurezza ed efficacia richiesti per farmaci e dispositivi già sul mercato
Government Executive
Un'analisi ha rilevato che centinaia di studi post-commercializzazione richiesti sono in ritardo, con molti produttori che non completano le ricerche di follow-up obbligatorie anni dopo l'approvazione
KFF Health News
Molti requisiti post-commercializzazione sono ora scaduti o in ritardo, mentre l'agenzia passa a un default di un solo trial per le approvazioni
Il Washington Post sottolinea che i registri dell'agenzia mostrano che gli studi sono frequentemente in ritardo o scaduti, e che i pazienti possono utilizzare farmaci come il Tavneos senza i dati completi sulla sicurezza originariamente richiesti dagli esperti dell'agenzia. Government Executive afferma che i ritardi ostacolano la capacità della FDA di monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine, esponendo potenzialmente i pazienti a effetti collaterali non rilevati. KFF Health News aggiunge che l'onere di tale incompletezza aumenta man mano che i requisiti di pre-approvazione vengono allentati.
Nessuno dei tre resoconti mette in dubbio il valore degli studi o sostiene che l'agenzia non abbia l'autorità di richiederli. La disputa riguarda il completamento: cosa succede tra la definizione di un requisito e l'arrivo della ricerca.
La ricerca incompiuta non è l'unica voce nello stesso registro
Nella stessa settimana, l'informazione sanitaria si è soffermata ripetutamente sulla distanza tra l'annuncio di una politica e il risultato promesso.
Statnews riferisce che Robert F. Kennedy Jr. è previsto che parli a una conferenza ospitata dall'organizzazione Children's Health Defense, parte di una serie più ampia di aggiornamenti sulle notizie sanitarie che include anche ricerche sulla protezione della salute cardiaca nello spazio esterno. L'articolo compare accanto alla storia degli studi FDA nei briefing mattutini, a ricordare che la questione di chi stabilisca le linee guida mediche, e di quanto rigorosamente vengano seguite, è aperta su più fronti.
Sui vaccini, CIDRAP riferisce che la U.S. Food and Drug Administration ha approvato i vaccini COVID di questa stagione quasi tre settimane fa per l'uso generale. I bambini con assicurazione privata possono attualmente accedere alle iniezioni, ma quelli nel programma Vaccines for Children devono attendere l'approvazione di Health and Human Services — un ritardo che colpisce circa la metà dei bambini del paese che dipendono dal programma perché non assicurati, sotto-assicurati, idonei per Medicaid, o nativi americani o dell'Alaska. Il riepilogo di CIDRAP sulle politiche vaccinali nota anche quattro morti per morbillo e una scadenza imminente per i commenti alle politiche.
A Philadelphia, le autorità sanitarie hanno riferito di una potenziale esposizione al morbillo presso il Children's Hospital of Philadelphia l'11 settembre, secondo l'Inquirer. L'esposizione è avvenuta nell'unità di terapia intensiva neonatale e in altre zone della struttura situata in 3401 Civic Center Blvd, durante un focolaio di morbillo più ampio in Pennsylvania che ha colpito quasi 700 persone.
Una malattia diversa, una curva più ripida
All'estero, l'Organizzazione Mondiale della Sanità ha riferito il 10 settembre che la Repubblica Democratica del Congo sta vivendo l'epidemia di Ebola a crescita più rapida mai registrata, secondo l'aggiornamento sulla salute globale del George W. Bush Presidential Center. Le autorità sanitarie hanno confermato più di 6.700 casi e più di 3.200 morti durante l'attuale ondata.
Quell'aggiornamento monitora anche una linea di finanziamento: circa 1,4 miliardi di dollari sono attualmente disponibili o in fase di assegnazione per nutrizione, sorveglianza delle malattie e programmi sanitari in Camerun, Côte d'Ivoire e Mozambico — risorse descritte come supporto critico per i paesi che lottano per gestire le malattie infettive e i bisogni nutrizionali di base.
Letto insieme ai report sulla FDA, l'accostamento è istruttivo. L'ondata di Ebola è un caso in cui la sorveglianza e i finanziamenti sono le leve, e dove il record è misurato in casi e morti. Gli studi post-commercializzazione sono un caso in cui le leve sono già in atto — l'agenzia ha ordinato la ricerca — e il risultato è misurato in base al fatto che tale ricerca arrivi.
Il riassunto delle notizie sanitarie di Reuters riportava un altro esempio dello stesso tema. Xenon Pharmaceuticals ha sospeso l'arruolamento di nuovi pazienti nei trial clinici per il suo farmaco sperimentale per la depressione maggiore e bipolare giovedì; l'azienda ha interrotto gli studi a seguito di segnalazioni di effetti collaterali legati al sistema mentale e nervoso. Le azioni di Xenon sono scese di oltre il 25% nelle contrattazioni dopo la chiusura del mercato a causa della sospensione del trial. È l'immagine speculare del problema post-commercializzazione: qui, il segnale è arrivato a metà studio e l'azienda si è fermata. I registri della FDA descrivono cosa succede quando il segnale è atteso dopo lo studio, e lo studio continua a slittare.
Dove il ritardo colpisce concretamente
Per un paziente che assume Tavneos o qualsiasi altro prodotto con un requisito post-commercializzazione scaduto, la differenza pratica tra uno studio completato e uno in sospeso è se il profilo di sicurezza su cui si affida è stato confermato dalla ricerca che l'agenzia stessa ha richiesto. Questo è lo standard che il Washington Post, Government Executive e KFF Health News hanno applicato allo stesso set di registri.
La decisione della FDA di febbraio di rendere un singolo trial il default per le approvazioni non crea il vuoto post-commercializzazione. Ne alza la posta in gioco per colmarlo. Se gli studi richiesti sono frequentemente in ritardo o scaduti ora, e le prove di pre-approvazione sono destinate a diminuire, allora la ricerca di follow-up diventa la parte portante della sicurezza piuttosto che un suo supplemento.
Nulla nei resoconti suggerisce che i produttori non siano in grado di svolgere il lavoro; ciò che i registri mostrano è che molti non l'hanno fatto. L'agenzia ha approvato i prodotti. L'agenzia ha ordinato gli studi. Anni dopo, gli studi non sono ancora stati completati.