Cell Disease

• La FDA ha concesso l'approvazione accelerata a una terapia genica basata su CRISPR per l'anemia falciforme grave il 20 aprile, segnando il primo trattamento genetico approvato che modifica le cellule sanguigne del paziente per produrre emoglobina funzionale. • I test clinici hanno dimostrato che il 95% dei pazienti trattati ha riscontrato l'eliminazione o la quasi eliminazione delle crisi vaso-occlusive entro 12 mesi, con risposte durature osservate per oltre due anni dopo il trattamento. • La terapia affronta una malattia che colpisce circa 100.000 americani, principalmente di origine africana, offrendo una potenziale cura per i pazienti che in precedenza dipendevano dalla gestione del dolore e dalle trasfusioni di sangue.

Il trattamento ha resettato il sistema immunitario alterato di una paziente con condizioni potenzialmente letali, affermano gli scienziati, in una prima mondiale. • Una donna che ha convissuto con tre malattie autoimmuni potenzialmente letali per più di un decennio è tornata a una vita quasi normale dopo che una terapia cellulare ha resettato il suo sistema immunitario alterato. • La donna di 47 anni era stata sottoposta a nove diversi trattamenti, nessuno dei quali aveva avuto un impatto duraturo, prima di ricevere la terapia l'anno scorso presso l'University Hospital Erlangen in Germania. • All'epoca, necessitava di trasfusioni di sangue giornaliere e di farmaci anticoagulanti permanenti per controllare la sua malattia. Continua a leggere...

• L'NIH ha assegnato 500 milioni di dollari in sovvenzioni il 7 aprile 2026 a 15 istituzioni statunitensi per terapie geniche basate su CRISPR destinate a 100.000 americani affetti da anemia falciforme. • I trial di Fase 2 presso il Boston Children's mostrano una riduzione del 94% delle crisi dolorose; il finanziamento totale sostiene 200 pazienti nell'arco di cinque anni. • L'iniziativa risponde all'obiettivo di ridurre la mortalità negli Stati Uniti del 17% entro il 2030; "Una svolta per le comunità sottoservite", secondo il Direttore dell'NIH.