Clinical

• L'amministrazione Trump ha annunciato lunedì un'iniziativa multi-pronged volta a rafforzare l'ecosistema delle prime fasi dei trial clinici all'interno degli Stati Uniti. • Come parte di questo sforzo, la FDA riesaminerà la terapia genica di Regenxbio progettata per trattare la sindrome di Hunter, una rara malattia pediatrica. • Questa mossa rappresenta un'inversione rispetto ai precedenti rifiuti normativi, segnalando un cambiamento nel modo in cui l'agenzia valuta determinate terapie ad alto rischio.

• Il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti (HHS) e la FDA hanno lanciato un'iniziativa "senza precedenti" per ripristinare la leadership americana nelle sperimentazioni cliniche e contrastare la concorrenza della Cina. • Un componente chiave del piano è un programma pilota accelerato per i nuovi farmaci sperimentali, progettato per ridurre i tempi delle prime fasi di sperimentazione fino a 12 mesi. • Il Segretario della Salute Robert F. Califf ha dichiarato che l'iniziativa mira a invertire la tendenza della ricerca clinica che si sposta all'estero, rendendo gli Stati Uniti il luogo principale per lo sviluppo di medicinali.

• Il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti (HHS) ha lanciato un'iniziativa coordinata a livello di dipartimento per ripristinare la leadership americana nella ricerca clinica. • L'ONC sta lavorando per integrare le notifiche dei trial clinici nelle cartelle cliniche elettroniche per collegare i pazienti idonei con le opportunità di ricerca durante le cure di routine. • ARPA-H sta implementando programmi di modernizzazione, tra cui THRIVE e CATALYST, che utilizzano l'AI e l'apprendimento automatico per ottimizzare il dosaggio e prevedere la sicurezza prima dell'arruolamento dei pazienti.

• Un gran giurì federale nel Distretto Sud della Florida ha accusato un medico e due membri del personale di aver falsificato i dati durante gli studi clinici sui farmaci. • A partire dal 2019 circa, gli imputati avrebbero fabbricato i registri dei test per indicare falsamente che i soggetti umani avessero assunto i farmaci e superato i test previsti dal protocollo. • Il sistema ha preso di mira studi sponsorizzati da una società di sviluppo farmaceutico volti a valutare la sicurezza e l'efficacia di nuovi farmaci per l'approvazione della FDA.

• L'ex presidente Trump ha firmato in aprile un ordine esecutivo intitolato “Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness” per accelerare la ricerca e l'approvazione dei farmaci per la terapia assistita da psichedelici. • L'ordine mira ad aumentare la partecipazione alle sperimentazioni cliniche ed esplorare modelli di ricerca innovativi per trattare gravi condizioni di salute mentale. • Questa spinta federale apre una nuova strada per la ricerca sugli psichedelici in Missouri, dove i legislatori statali non sono riusciti per diversi anni ad approvare una legislazione simile.

• Il rappresentante dello stato del Missouri Dave Griffith sta sostenendo la terapia assistita da psichedelici per trattare i veterani che soffrono di depressione e disturbo da stress post-traumatico. • L'iniziativa segue un ordine esecutivo di aprile firmato da Donald Trump intitolato “Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness”, che mira ad accelerare le approvazioni dei farmaci e la partecipazione alle sperimentazioni cliniche. • L'ordine impegna il Segretario della Salute e dei Servizi Umani a stornare almeno 50 milioni di dollari a sostegno dei governi statali che sviluppano programmi per i farmaci psichedelici.

• Merck (conosciuta come MSD al di fuori degli Stati Uniti e del Canada) ha annunciato la pubblicazione di nuovi lavori relativi a trial clinici il 7 maggio 2026. • L'annuncio è stato distribuito tramite Business Wire da Rahway, N.J., rivolgendosi sia ai professionisti sanitari che ai consumatori. • Questi aggiornamenti sono fondamentali per monitorare le approvazioni di nuovi farmaci, gli avvisi di sicurezza e le indicazioni aggiornate per i trattamenti medici.

• First Foundation Labs (1FL), un'azienda di AI per le scienze della vita nata da Luma Group, ha annunciato una collaborazione con Microsoft il 2 giugno 2026. • La partnership mira a integrare la piattaforma di ragionamento clinico e traslazionale di 1FL in Microsoft Discovery, una piattaforma AI aziendale ospitata su Azure. • Questa collaborazione affronta i limiti dei Large Language Models (LLM) generici, che spesso faticano a fornire un ragionamento affidabile all'interno di ambienti scientifici complessi e specifici per dominio.

• Un nuovo studio clinico lanciato il 24 aprile 2026 (NCT07549529) esamina i deficit dell'attivazione motoria posturale a seguito di una lesione cerebrale traumatica lieve (mTBI) in pazienti negli Stati Uniti. • Lo studio traduce i risultati di laboratorio in protocolli di fisioterapia per la riabilitazione dopo commozione cerebrale, concentrandosi sulle compromissioni vestibolari e dell'equilibrio. • Poiché interessa milioni di persone ogni anno, le lacune nel recupero da mTBI potrebbero migliorare grazie a interventi mirati, riducendo potenzialmente i tassi di disabilità a lungo termine del 30%.

• Un sondaggio del 29 marzo 2026 rivela che il 57% dei dirigenti sanitari classifica gli strumenti clinici basati sull'AI come la loro principale iniziativa tecnologica. • Al contrario, il 57% dei pazienti ritiene che l'AI non sia ancora sufficientemente matura perché i medici possano fidarsi in fase di decisioni cliniche. • Samsung Medison unifica le sue attività di imaging medico negli Stati Uniti sotto Samsung HME America per ottimizzare le operazioni.

• L'HHS, attraverso il National Cancer Institute, ha annunciato una partnership pubblico-privata da 200 milioni di dollari per finanziare trial clinici per vaccini contro il cancro rivolti a pazienti ad alto rischio di recidiva. • L'iniziativa supporta l'mRNA e altri tipi di vaccini, con l'obiettivo di accelerare lo sviluppo grazie al coinvolgimento del settore privato, incluso il venture capital. • 'Nulla di questa portata è mai stato tentato prima nei vaccini contro il cancro', ha dichiarato Stacey Adam, VP dei partenariati scientifici della Foundation for the National Institutes of Health.

• Una sperimentazione clinica di Fase 2 condotta dal Memorial Sloan Kettering Cancer Center ha dimostrato che le cellule CAR-T modificate per colpire la mesotelina hanno mostrato un tasso di risposta complessiva del 52% in 89 pazienti con tumori avanzati al pancreas e all'ovaio. • Lo studio, i cui risultati sono stati pubblicati il 19 marzo su Cancer Cell, ha evidenziato risposte durature per oltre un anno nel 68% dei pazienti rispondenti, rispetto ai tassi di risposta storici inferiori al 20% con la chemioterapia convenzionale. • La terapia CAR-T ha rivoluzionato il trattamento dei tumori del sangue, ma è rimasta inefficace contro i tumori solidi fino ai recenti progressi dell'ingegneria, aprendo potenzialmente una nuova via terapeutica per i 400.000 americani diagnosticati ogni anno con tumori al pancreas e all'ovaio.