Il caso del contrabbando di Mpox scatena l'attenzione del Congresso sugli National Institutes of Health
• La commissione della Camera richiede documenti dopo l'accusa mossa a due scienziati dell'agenzia per campioni non dichiarati
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• La commissione della Camera richiede documenti dopo l'accusa mossa a due scienziati dell'agenzia per campioni non dichiarati
theguardian.com• La FDA ha concesso l'approvazione accelerata a una terapia genica basata su CRISPR per l'anemia falciforme grave il 20 aprile, segnando il primo trattamento genetico approvato che modifica le cellule sanguigne del paziente per produrre emoglobina funzionale. • I test clinici hanno dimostrato che il 95% dei pazienti trattati ha riscontrato l'eliminazione o la quasi eliminazione delle crisi vaso-occlusive entro 12 mesi, con risposte durature osservate per oltre due anni dopo il trattamento. • La terapia affronta una malattia che colpisce circa 100.000 americani, principalmente di origine africana, offrendo una potenziale cura per i pazienti che in precedenza dipendevano dalla gestione del dolore e dalle trasfusioni di sangue.
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