Therapy

• HCA Healthcare ha annunciato un nuovo studio pubblicato sul New England Journal of Medicine (NEJM) che mette in luce i progressi nelle terapie basate su CRISPR per i bambini. • La ricerca si basa sul lavoro pionieristico svolto presso il TriStar Centennial Medical Center e la Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, che effettua oltre 1.600 terapie cellulari e trapianti all'anno. • Il Dr. Frangoul, ricercatore chiave, ha precedentemente contribuito al primo trial clinico negli Stati Uniti per l'editing genetico nella malattia falciforme, portando alla prima terapia CRISPR approvata dalla FDA.

• La FDA ha inserito la psilocibina e un farmaco simile all'MDMA in un percorso di approvazione accelerata di 1-2 mesi, rendendo potenzialmente la psilocibina la prima terapia psichedelica approvata dalla FDA. • Questo processo rapido segue un ordine esecutivo di Trump e l'utilizzo di voucher di revisione prioritaria, con un'approvazione completa possibile entro la fine del 2026. • Il cambiamento è supportato dall'evoluzione della scienza psichiatrica, evidenziata dal fatto che l'ospedale VA di Chicago ha recentemente arruolato i suoi primi veterani in un programma di terapia assistita con psilocibina per il PTSD.

• La FDA ha approvato la prima terapia per la nefropatia a IgA primaria nel dicembre 2021, segnando una tappa fondamentale per i pazienti affetti da questa rara malattia renale. • In seguito a questa approvazione iniziale, diversi altri nuovi farmaci hanno ricevuto l'approvazione accelerata della FDA, portando a una rapida espansione delle opzioni di trattamento disponibili. • Questa "esplosione" di terapie è fondamentale poiché fornisce a medici e pazienti una pipeline più robusta di interventi medici per gestire la malattia.

Il sindacato degli agenti penitenziari chiede la cessazione immediata di questa pratica presso l'HMYOI Wetherby per timori riguardanti il benessere dei bambini e degli animali.

Poolbeg Pharma testerà il trattamento in alcuni ospedali del NHS e ha dichiarato di stare sviluppando anche una pillola GLP-1 per la perdita di peso

I medici affermano che la terapia che modifica geneticamente le cellule T di una persona potrebbe offrire una cura per questa malattia autoimmune cronica. • Cinque pazienti affetti da lupus in Inghilterra sono in remissione dopo essere stati trattati con una terapia rivoluzionaria che modifica geneticamente le loro stesse cellule, in una svolta medica che potrebbe offrire alle persone una cura, secondo i medici. • La terapia con cellule CAR (recettore dell'antigene chimerico) T prevede la rimozione di un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti T, fondamentali per individuare le cellule infette o danneggiate, e la loro ingegnerizzazione per individuare e distruggere la malattia. • Le cellule T vengono poi reintrodotte nel paziente tramite infusione per resettare il sistema immunitario. Continua a leggere...

• L'ex presidente Trump ha firmato in aprile un ordine esecutivo intitolato “Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness” per accelerare la ricerca e l'approvazione dei farmaci per la terapia assistita da psichedelici. • L'ordine mira ad aumentare la partecipazione alle sperimentazioni cliniche ed esplorare modelli di ricerca innovativi per trattare gravi condizioni di salute mentale. • Questa spinta federale apre una nuova strada per la ricerca sugli psichedelici in Missouri, dove i legislatori statali non sono riusciti per diversi anni ad approvare una legislazione simile.

• Il rappresentante dello stato del Missouri Dave Griffith sta sostenendo la terapia assistita da psichedelici per trattare i veterani che soffrono di depressione e disturbo da stress post-traumatico. • L'iniziativa segue un ordine esecutivo di aprile firmato da Donald Trump intitolato “Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness”, che mira ad accelerare le approvazioni dei farmaci e la partecipazione alle sperimentazioni cliniche. • L'ordine impegna il Segretario della Salute e dei Servizi Umani a stornare almeno 50 milioni di dollari a sostegno dei governi statali che sviluppano programmi per i farmaci psichedelici.

• La FDA ha approvato Xocova (ensitrelvir) di Shionogi come prima terapia orale progettata per prevenire il Covid-19 dopo che una persona è stata esposta al virus. • L'approvazione segue il trial Scorpio-Pep che ha coinvolto 2.387 partecipanti di età pari o superiore a 12 anni, asintomatici ma esposti a un membro sintomatico del nucleo familiare. • Il farmaco agisce inibendo la replicazione virale, offrendo un nuovo e fondamentale strumento preventivo per coloro che iniziano il trattamento entro 72 ore dalla comparsa dei sintomi del contatto.

• Ricercatori della UCL e della UCLH hanno condotto un trial in cui pazienti con cancro colorettale allo stadio 2 o 3 hanno ricevuto solo nove settimane di immunoterapia con pembrolizumab prima dell'intervento chirurgico, mettendo in discussione l'approccio standard che prevede l'intervento seguito da mesi di chemioterapia. • I risultati preliminari hanno mostrato che il 59% dei pazienti non presentava cancro rilevabile dopo aver completato l'immunoterapia e aver subito l'intervento e, dopo 33 mesi di follow-up, nessuno dei pazienti ha avuto recidive. • Questo risultato rappresenta un cambiamento significativo nei protocolli di trattamento del cancro colorettale, suggerendo che brevi cicli di immunoterapia mirata prima dell'intervento possano offrire risultati più duraturi rispetto ai convenzionali regimi di chemioterapia post-operatoria.

• Il pembrolizumab iniettabile può trattare diversi tipi di cancro e può essere somministrato in meno di due minuti • Migliaia di pazienti in tutta l'Inghilterra ogni anno beneficeranno di un nuovo trattamento immunoterapico che può essere utilizzato per diversi tipi di cancro, ha annunciato l'NHS. • La forma iniettabile di pembrolizumab, che può essere somministrata in meno di due minuti, uccide le cellule cancerose bloccando una proteina chiamata PD-1, che funge da freno alle risposte immunitarie, permettendo così al sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Continua a leggere...

• La FDA ha concesso l'approvazione accelerata a una terapia genica basata su CRISPR per l'anemia falciforme grave il 20 aprile, segnando il primo trattamento genetico approvato che modifica le cellule sanguigne del paziente per produrre emoglobina funzionale. • I test clinici hanno dimostrato che il 95% dei pazienti trattati ha riscontrato l'eliminazione o la quasi eliminazione delle crisi vaso-occlusive entro 12 mesi, con risposte durature osservate per oltre due anni dopo il trattamento. • La terapia affronta una malattia che colpisce circa 100.000 americani, principalmente di origine africana, offrendo una potenziale cura per i pazienti che in precedenza dipendevano dalla gestione del dolore e dalle trasfusioni di sangue.

• Elijah Dottery, a cui è stata diagnosticata l'anemia falciforme da neonato, è diventato il primo paziente della U-M a ricevere la terapia a cellule staminali recentemente approvata dalla FDA. • Il trattamento utilizza le cellule staminali del paziente stesso, modificate tramite CRISPR per produrre emoglobina funzionale, e viene somministrato presso il Michigan Medicine. • Questa svolta è fondamentale per oltre 100.000 pazienti statunitensi affetti da anemia falciforme, offrendo una potenziale cura laddove le precedenti terapie gestivano solo i sintomi.

• I ricercatori della Texas A&M hanno sviluppato una terapia spray nasale che inverte l'invecchiamento cerebrale curando l'infiammazione e ripristinando la funzione della memoria. • Il trattamento mira al declino cognitivo legato all'età, trasformando la 'nebbia cerebrale in concentrazione cerebrale' in modelli preclinici. • Annunciato il 14 aprile 2026, questo studio ridisegna le future terapie per le malattie neurodegenerative.

• La FDA ha approvato una domanda di nuovo farmaco sperimentale (IND) per la terapia CAR-T sintetica (sCAR-T) rivolta alle patologie autoimmuni. • L'autorizzazione consentirà lo svolgimento di studi clinici per testare questa terapia cellulare ingegnerizzata in pazienti statunitensi con malattie autoimmuni refrattarie. • La sCAR-T rappresenta un approccio innovativo che adatta l'immunoterapia oncologica ai disturbi immunitari, offrendo potenzialmente remissioni durature.

Il trattamento ha resettato il sistema immunitario alterato di una paziente con condizioni potenzialmente letali, affermano gli scienziati, in una prima mondiale. • Una donna che ha convissuto con tre malattie autoimmuni potenzialmente letali per più di un decennio è tornata a una vita quasi normale dopo che una terapia cellulare ha resettato il suo sistema immunitario alterato. • La donna di 47 anni era stata sottoposta a nove diversi trattamenti, nessuno dei quali aveva avuto un impatto duraturo, prima di ricevere la terapia l'anno scorso presso l'University Hospital Erlangen in Germania. • All'epoca, necessitava di trasfusioni di sangue giornaliere e di farmaci anticoagulanti permanenti per controllare la sua malattia. Continua a leggere...

• L'NIH ha assegnato 500 milioni di dollari in sovvenzioni il 7 aprile 2026 a 15 istituzioni statunitensi per terapie geniche basate su CRISPR destinate a 100.000 americani affetti da anemia falciforme. • I trial di Fase 2 presso il Boston Children's mostrano una riduzione del 94% delle crisi dolorose; il finanziamento totale sostiene 200 pazienti nell'arco di cinque anni. • L'iniziativa risponde all'obiettivo di ridurre la mortalità negli Stati Uniti del 17% entro il 2030; "Una svolta per le comunità sottoservite", secondo il Direttore dell'NIH.

• La terapia combinata di ixekizumab e tirzepatide produce risultati migliori nei pazienti con artrite psoriatica rispetto al solo ixekizumab, secondo recenti ricerche mediche. • Questo risultato amplia le opzioni di trattamento per questa condizione infiammatoria cronica che colpisce le articolazioni e la pelle. • L'aggiornamento degli approcci clinici potrebbe migliorare la qualità della vita dei pazienti e la gestione della malattia.

• Un paziente oncologico di Philadelphia, che aveva esaurito le opzioni di trattamento convenzionali, è sopravvissuto grazie a un'innovativa terapia a cellule T sviluppata e somministrata presso Rutgers Health. • Il caso rappresenta un'applicazione rivoluzionaria dell'immunoterapia, offrendo speranza a pazienti con diagnosi di cancro terminale e opzioni limitate. • Il successo dimostra il potenziale terapeutico delle terapie cellulari avanzate e sottolinea il ruolo di Rutgers Health nel guidare innovazioni all'avanguardia nel trattamento del cancro.

• Il trial clinico MajesTEC-3, condotto dai ricercatori della UAB, dimostra che un nuovo regime di immunoterapia a due farmaci può portare a una remissione duratura per i pazienti affetti da mieloma multiplo. • Oltre l'83 percento dei pazienti arruolati nel trial è rimasto vivo e senza progressione della malattia tre anni dopo la terapia, a sostegno dell'approvazione di questo trattamento potenzialmente curativo. • I risultati rappresentano un passo avanti significativo per il mieloma multiplo, un cancro del sangue che storicamente ha avuto opzioni di trattamento limitate.

• La Corte Suprema degli Stati Uniti ha stabilito, con 6 voti contro 3 il 1° aprile 2026, che i divieti statali sulla terapia di conversione per i minori violano i diritti dei consulenti sanciti dal Primo Emendamento. • La decisione annulla la legge pionieristica della California del 2012 e misure simili in oltre 20 stati che proibivano le pratiche volte a cambiare l'orientamento sessuale. • Il Chief Justice Roberts ha scritto l'opinione della maggioranza, sottolineando le tutele della libertà di espressione per i professionisti abilitati durante le consulenze private.

• Una sperimentazione clinica di Fase 2 condotta dal Memorial Sloan Kettering Cancer Center ha dimostrato che le cellule CAR-T modificate per colpire la mesotelina hanno mostrato un tasso di risposta complessiva del 52% in 89 pazienti con tumori avanzati al pancreas e all'ovaio. • Lo studio, i cui risultati sono stati pubblicati il 19 marzo su Cancer Cell, ha evidenziato risposte durature per oltre un anno nel 68% dei pazienti rispondenti, rispetto ai tassi di risposta storici inferiori al 20% con la chemioterapia convenzionale. • La terapia CAR-T ha rivoluzionato il trattamento dei tumori del sangue, ma è rimasta inefficace contro i tumori solidi fino ai recenti progressi dell'ingegneria, aprendo potenzialmente una nuova via terapeutica per i 400.000 americani diagnosticati ogni anno con tumori al pancreas e all'ovaio.

• Creative Biolabs ha annunciato a Shirley, New York, un'pipeline di scoperta dei farmaci di prossima generazione aggiornata che integra l'ingegneria degli anticorpi guidata dall'AI. • La piattaforma accelera lo sviluppo di terapie CAR-T e l'umanizzazione degli anticorpi utilizzando tecniche avanzate di deep learning. • Questa innovazione mira a velocizzare la scoperta di farmaci nei settori sanitario e farmaceutico, potenziando le applicazioni della medicina di precisione.

L'American Council on Science and Health elenca 16 traguardi storici della salute pubblica, tra cui l'ordine di George Washington del 1777 per le inoculazioni contro il vaiolo dell'Esercito Continentale, che salvò le truppe da una malattia che uccideva 10 soldati per ogni morte in battaglia. I casi di polio sono diminuiti drasticamente dopo che il vaccino di Jonas Salk del 1955 è stato dichiarato sicuro, mentre la versione orale di Albert Sabin degli anni '60 ha permesso una protezione a livello comunitario. Il CDC ha identificato i primi cluster di AIDS nel 1981 tra giovani uomini; entro il 1996, la terapia antiretrovirale combinata supportata dal NIH ha trasformato l'HIV in una condizione gestibile, supportata da aziende statunitensi come Gilead e dal PEPFAR nel 2003. Questi progressi hanno rivoluzionato la medicina, dagli antibiotici ai trapianti di organi e alla contraccezione.