Therapy

• HCA Healthcareは、小児向けCRISPRベース療法の進歩を強調する、New England Journal of Medicine (NEJM) 誌に掲載された新しい研究を発表しました。 • この研究は、年間1,600件以上の細胞療法および移植を実施しているTriStar Centennial Medical CenterおよびSarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Networkにおける先駆的な取り組みに基づいています。 • 主要研究者であるDr. Frangoulは、以前に鎌状赤血球症の遺伝子編集に関する米国初の臨床試験に貢献し、それが初のFDA承認CRISPR療法へとつながりました。

• FDA（米国食品医薬品局）は、シロサイビンとMDMA類似薬を1〜2ヶ月の加速承認ルートに乗せており、シロサイビンがFDA承認の初のサイケデリック療法となる可能性がある。 • このファストトラックプロセスは、トランプ大統領の執行命令および優先審査バウチャーの利用に伴うもので、2026年後半までに完全承認される可能性がある。 • この転換は進化する精神医学的知見に裏打ちされており、最近ではシカゴVA病院（退役軍人病院）がPTSD向けのシロサイビン補助療法プログラムに初の退役軍人を登録したことが注目されている。

• FDAは2021年12月、原発性IgA腎症に対する初の治療薬を承認し、この希少な腎疾患を患う患者にとって重要な節目となりました。 • この初回承認に続き、複数の新しい薬剤がFDAから優先審査による承認を受け、利用可能な治療オプションが急速に拡大しています。 • このような治療法の「爆発的増加」は、臨床医と患者に疾患を管理するためのより強固な医療介入のパイプラインを提供するため、極めて重要です。

• 教職員組合は、子供と動物の福祉への懸念から、HMYOI Wetherbyにおけるこの慣行を直ちに停止するよう求めている。 • 英国最大の少年刑務所でセラピー動物として飼育されているペットのフェレットが、管理職によってネズミ駆除に利用されており、その結果、血まみれの事件が発生し、子供と動物の福祉に関する懸念が高まっている。 • この型破りな害獣駆除方法は、ウェスト・ヨークシャーにあるHMYOI Wetherbyの事務所や敷地内でネズミが急増したことを受け、先月導入された。

Poolbeg PharmaがNHS（国民保健サービス）の病院で治療法の試験を実施。また、GLP-1体重減少薬（経口薬）の開発も進めているとしている。

• 医師らによると、個人のT細胞を遺伝的に改変する治療法が、慢性自己免疫疾患の完治につながる可能性がある。 • イングランドの5人のループス患者が、自身の細胞を遺伝的に改変する画期的な治療を受けた後、寛解状態にある。これは人々に完治の機会を提供する可能性を秘めた医学的突破口である。 • CAR (chimeric antigen receptor) T細胞療法では、感染した細胞や損傷した細胞を探索するのに不可欠なTリンパ球と呼ばれる白血球の一種を抽出し、疾患を特定して破壊するように設計する。その後、T細胞を点滴で患者に戻すことで、免疫システムをリセットさせる。

• トランプ前大統領は4月に「重大な精神疾患に対する医療上の治療の加速」と題した大統領令に署名し、サイケデリック補助療法の研究と薬剤承認を迅速化させた。 • この大統領令は、臨床試験への参加者を増やし、深刻なメンタルヘルスの状態を治療するための革新的な研究モデルを模索することを目的としている。 • この連邦政府による推進は、ミズーリ州の議員たちが数年にわたり同様の法案を通過させられずにいた状況において、州内でのサイケデリック研究に新たな道を開くものである。

• ミズーリ州下院議員のDave Griffith氏は、うつ病やPTSD（心的外傷後ストレス障害）に苦しむ退役軍人の治療として、サイケデリック介助療法の導入を提唱している。 • この取り組みは、ドナルド・トランプ氏が4月に署名した「深刻な精神疾患に対する医療提供の加速」と題された大統領令を受けたもので、医薬品の承認プロセスと臨床試験への参加を迅速化させることを目的としている。 • 同大統領令は、保健福祉省長官に対し、サイケデリック薬のプログラムを開発する州政府を支援するため、少なくとも5,000万ドルを割り当てるよう指示している。

• FDAは、ウイルスに曝露した後の新型コロナウイルス感染を予防するために設計された初の経口治療薬として、塩野義製薬のXocova (ensitrelvir) を承認した。 • 今回の承認は、無症状ながら有症状の同居家族に曝露した12歳以上の参加者2,387人を対象としたScorpio-Pep試験の結果に基づいている。 • 本剤はウイルスの複製を抑制することで作用し、接触者の発症から72時間以内に投与を開始する人々に重要な新しい予防手段を提供する。

• UCLおよびUCLHの研究チームは、ステージ2または3の大腸がん患者に対し、手術前にわずか9週間のpembrolizumab免疫療法を行う治験を実施した。これは、手術後に数ヶ月の化学療法を行うという標準的なアプローチに挑戦するものである。 • 初期結果によると、免疫療法を完了し手術を受けた患者の59%でがんが検出されなくなっており、33ヶ月の追跡調査後も、患者に再発は見られなかった。 • この結果は、大腸がんの治療プロトコルにおける重要な転換を意味しており、手術前の短期間の標的免疫療法が、従来の術後化学療法レジメンよりも持続的な効果をもたらす可能性を示唆している。

• 注射可能なpembrolizumabは、数種類のがんを治療でき、2分未満で投与が可能です。 • NHSの発表によると、イングランド全土で毎年数千人の患者が、数種類のがんに使用できる新しい免疫療法治療による恩恵を受けることになります。 • 2分未満で投与可能なpembrolizumabの注射剤は、免疫反応のブレーキとして機能するPD-1と呼ばれるタンパク質をブロックすることでがん細胞を死滅させ、免疫システムががん細胞を認識して攻撃できるようにします。

• FDAは4月20日、重度の鎌状赤血球症に対するCRISPRベースの遺伝子治療を迅速承認した。これにより、患者の血液細胞を編集して機能的なヘモグロビンを産生させる初の承認済み遺伝子治療となった。 • 臨床試験では、治療を受けた患者の95%が12か月以内に血管閉塞性危機の消失またはほぼ完全な消失を経験し、治療後2年以上にわたって持続的な効果が観察された。 • この治療法は、主にアフリカ系を中心に約10万人のアメリカ人が罹患している疾患に対処するもので、これまで疼痛管理や輸血に頼っていた患者に完治の可能性を提供する。

• 乳児期に鎌状赤血球症と診断されたElijah Dotteryさんは、FDA（米国食品医薬品局）によって新たに承認された幹細胞治療を受けたミシガン大学（U-M）初の患者となりました。 • この治療法は、患者自身の幹細胞をCRISPRで編集して機能的なヘモグロビンを生成させるもので、Michigan Medicineにて投与されました。 • これまでの治療法は対症療法に留まっていましたが、今回の画期的な治療は、米国における10万人以上の鎌状赤血球症患者に完治の可能性を提供します。

• Texas A&Mの研究チームは、炎症を治癒し記憶機能を回復させることで脳の老化を逆転させる鼻腔スプレー療法を開発した。 • この治療法は加齢に伴う認知機能の低下を標的にしており、前臨床モデルにおいて「ブレインフォグ（脳の霧）から脳の集中」へと変化させた。 • 2026年4月14日に発表され、神経変性疾患に対する将来的な治療法のあり方を再形成する。

• FDAは、自己免疫疾患を標的とした合成CAR-T（sCAR-T）療法の治験用新薬（IND）申請を承認しました。 • この承認により、難治性自己免疫疾患を持つ米国の患者を対象に、この設計細胞療法の臨床試験を実施することが可能になります。 • sCAR-Tは、がん免疫療法を免疫疾患に適応させた斬新なアプローチであり、長期的な寛解をもたらす可能性があります。

• 科学者らによると、世界で初めて、生命を脅かす疾患を持つ患者の暴走した免疫システムをリセットする治療が行われた。 • 10年以上にわたり3つの生命を脅かす自己免疫疾患と共に生きてきた女性が、細胞療法によって免疫システムがリセットされ、ほぼ正常な生活に戻った。 • 47歳のこの女性は、昨年ドイツのUniversity Hospital Erlangenで治療を受けるまで、9種類の異なる治療を受けたが、どれも永続的な効果はなかった。当時、彼女は病状をコントロールするために毎日の輸血と永続的な血液凝固阻止剤の服用を必要としていた。

• NIHは2026年4月7日、鎌状赤血球症を患う10万人の米国人を対象としたCRISPRベースの遺伝子治療のため、米国内の15機関に5億ドルの助成金を授与した。 • Boston Children'sにおける第2相試験では、疼痛危機の94%減少が示されており、総資金援助により5年間で200人の患者がサポートされる。 • この取り組みは、2030年までに米国の死亡率を17%低下させるという目標に対応したものであり、NIH局長は「 underserved communities（十分な医療サービスを受けていないコミュニティ）にとっての画期的な進展である」と述べている。

• 最新の医学研究によると、IxekizumabとTirzepatideの併用療法は、Ixekizumab単剤療法と比較して、乾癬性関節炎患者においてより優れた結果をもたらすことが明らかになりました。 • この知見は、関節と皮膚に影響を及ぼす慢性炎症性疾患の治療選択肢を前進させるものです。 • 更新された臨床アプローチにより、患者の生活の質（QOL）と疾患管理が向上する可能性があります。

• 従来の治療選択肢を使い果たしていたフィラデルフィアの癌患者が、Rutgers Healthで開発・投与された斬新なT細胞療法により生存しました。 • この事例は免疫療法の画期的な応用であり、選択肢が限られている末期癌診断を受けた患者に希望を与えるものです。 • この成功は、高度な細胞療法の治療的可能性を証明し、最先端の癌治療イノベーションを切り拓くRutgers Healthの役割を強調しています。

• UABの研究者が主導したMajesTEC-3臨床試験により、新しい2剤併用免疫療法が多発性骨髄腫患者に長期的な寛解をもたらすことが実証された。 • 試験に参加した患者の83%以上が、治療から3年後も生存し、病勢進行が見られない状態を維持しており、この根治の可能性がある治療法の承認を後押ししている。 • この知見は、歴史的に治療選択肢が限られていた血液がんである多発性骨髄腫にとって、重要な前進となる。

• 2026年4月1日、米最高裁判所は6対3の評決で、未成年へのコンバージョン・セラピーを禁止する州法は、カウンセラーの修正第1条（表現の自由）に抵触すると判断した。 • この判決により、性的指向の変更を目的とした行為を禁止していた、カリフォルニア州の先駆的な2012年の法律および他20以上の州で導入されていた同様の措置が覆されることになる。 • ロバーツ最高裁判所長官が執筆した多数意見では、私的なカウンセリングにおける免許保持専門職の表現の自由の保護が強調された。

• Memorial Sloan Kettering Cancer Centerが主導した第2相臨床試験において、メソテリンを標的とした設計済みのCAR-T細胞が、進行した膵臓癌および卵巣癌患者89名に対し、52%の客観的奏効率を示した。 • 3月19日のCancer Cell誌に掲載された試験結果によると、奏効した患者の68%で1年以上の持続的な反応が見られた。これは、従来の化学療法による奏効率が20%未満であった過去のデータと比較して大幅な向上である。 • CAR-T療法は血液癌の治療に革命をもたらしたが、近年の工学的進歩まで固形癌への効果は限定的であった。今回の結果は、米国で毎年40万人が診断される膵臓癌および卵巣癌に対する新たな治療手段となる可能性がある。

• Creative Biolabsは、ニューヨーク州シャーリリーにて、AI駆動の抗体工学を統合した次世代の創薬パイプラインをアップグレードしたことを発表した。 • 同プラットフォームは、高度なディープラーニング技術を用いることで、CAR-T療法および抗体ヒトライゼーションの開発を加速させる。 • このイノベーションは、ヘルスケアおよび製薬におけるより迅速な創薬を目的としており、精密医療（プレシジョンメディシン）への応用を強化する。

• American Council on Science and Healthは、公衆衛生における16の画期的な成果をリストアップした。これには、1777年にジョージ・ワシントンが大陸軍に命じた天然痘の接種が含まれており、これにより、戦闘死1人につき10人の兵士が死亡していた疾患から軍を救った。 • 1955年にジョナス・サルクのワクチンが安全と判断された後、ポリオの症例は急激に減少した。さらに1960年代にアルバート・セイビンが経口ワクチンを開発したことで、地域社会全体での保護が可能となった。 • CDCは1981年に若い男性の間で最初のAIDSクラスターを特定した。その後、NIHが支援した併用抗レトロウイルス療法により、1996年までにHIVは管理可能な疾患へと変わり、2003年にはGileadなどの米国企業やPEPFARによってさらに強化された。