Therapy

• 乳児期に鎌状赤血球症と診断されたElijah Dotteryさんは、FDA（米国食品医薬品局）によって新たに承認された幹細胞治療を受けたミシガン大学（U-M）初の患者となりました。 • この治療法は、患者自身の幹細胞をCRISPRで編集して機能的なヘモグロビンを生成させるもので、Michigan Medicineにて投与されました。 • これまでの治療法は対症療法に留まっていましたが、今回の画期的な治療は、米国における10万人以上の鎌状赤血球症患者に完治の可能性を提供します。

• Texas A&Mの研究チームは、炎症を治癒し記憶機能を回復させることで脳の老化を逆転させる鼻腔スプレー療法を開発した。 • この治療法は加齢に伴う認知機能の低下を標的にしており、前臨床モデルにおいて「ブレインフォグ（脳の霧）から脳の集中」へと変化させた。 • 2026年4月14日に発表され、神経変性疾患に対する将来的な治療法のあり方を再形成する。

• FDAは、自己免疫疾患を標的とした合成CAR-T（sCAR-T）療法の治験用新薬（IND）申請を承認しました。 • この承認により、難治性自己免疫疾患を持つ米国の患者を対象に、この設計細胞療法の臨床試験を実施することが可能になります。 • sCAR-Tは、がん免疫療法を免疫疾患に適応させた斬新なアプローチであり、長期的な寛解をもたらす可能性があります。

• 科学者らによると、世界で初めて、生命を脅かす疾患を持つ患者の暴走した免疫システムをリセットする治療が行われた。 • 10年以上にわたり3つの生命を脅かす自己免疫疾患と共に生きてきた女性が、細胞療法によって免疫システムがリセットされ、ほぼ正常な生活に戻った。 • 47歳のこの女性は、昨年ドイツのUniversity Hospital Erlangenで治療を受けるまで、9種類の異なる治療を受けたが、どれも永続的な効果はなかった。当時、彼女は病状をコントロールするために毎日の輸血と永続的な血液凝固阻止剤の服用を必要としていた。

• NIHは2026年4月7日、鎌状赤血球症を患う10万人の米国人を対象としたCRISPRベースの遺伝子治療のため、米国内の15機関に5億ドルの助成金を授与した。 • Boston Children'sにおける第2相試験では、疼痛危機の94%減少が示されており、総資金援助により5年間で200人の患者がサポートされる。 • この取り組みは、2030年までに米国の死亡率を17%低下させるという目標に対応したものであり、NIH局長は「 underserved communities（十分な医療サービスを受けていないコミュニティ）にとっての画期的な進展である」と述べている。

• 最新の医学研究によると、IxekizumabとTirzepatideの併用療法は、Ixekizumab単剤療法と比較して、乾癬性関節炎患者においてより優れた結果をもたらすことが明らかになりました。 • この知見は、関節と皮膚に影響を及ぼす慢性炎症性疾患の治療選択肢を前進させるものです。 • 更新された臨床アプローチにより、患者の生活の質（QOL）と疾患管理が向上する可能性があります。

• 従来の治療選択肢を使い果たしていたフィラデルフィアの癌患者が、Rutgers Healthで開発・投与された斬新なT細胞療法により生存しました。 • この事例は免疫療法の画期的な応用であり、選択肢が限られている末期癌診断を受けた患者に希望を与えるものです。 • この成功は、高度な細胞療法の治療的可能性を証明し、最先端の癌治療イノベーションを切り拓くRutgers Healthの役割を強調しています。

• UABの研究者が主導したMajesTEC-3臨床試験により、新しい2剤併用免疫療法が多発性骨髄腫患者に長期的な寛解をもたらすことが実証された。 • 試験に参加した患者の83%以上が、治療から3年後も生存し、病勢進行が見られない状態を維持しており、この根治の可能性がある治療法の承認を後押ししている。 • この知見は、歴史的に治療選択肢が限られていた血液がんである多発性骨髄腫にとって、重要な前進となる。

• 2026年4月1日、米最高裁判所は6対3の評決で、未成年へのコンバージョン・セラピーを禁止する州法は、カウンセラーの修正第1条（表現の自由）に抵触すると判断した。 • この判決により、性的指向の変更を目的とした行為を禁止していた、カリフォルニア州の先駆的な2012年の法律および他20以上の州で導入されていた同様の措置が覆されることになる。 • ロバーツ最高裁判所長官が執筆した多数意見では、私的なカウンセリングにおける免許保持専門職の表現の自由の保護が強調された。

• Memorial Sloan Kettering Cancer Centerが主導した第2相臨床試験において、メソテリンを標的とした設計済みのCAR-T細胞が、進行した膵臓癌および卵巣癌患者89名に対し、52%の客観的奏効率を示した。 • 3月19日のCancer Cell誌に掲載された試験結果によると、奏効した患者の68%で1年以上の持続的な反応が見られた。これは、従来の化学療法による奏効率が20%未満であった過去のデータと比較して大幅な向上である。 • CAR-T療法は血液癌の治療に革命をもたらしたが、近年の工学的進歩まで固形癌への効果は限定的であった。今回の結果は、米国で毎年40万人が診断される膵臓癌および卵巣癌に対する新たな治療手段となる可能性がある。

• Creative Biolabsは、ニューヨーク州シャーリリーにて、AI駆動の抗体工学を統合した次世代の創薬パイプラインをアップグレードしたことを発表した。 • 同プラットフォームは、高度なディープラーニング技術を用いることで、CAR-T療法および抗体ヒトライゼーションの開発を加速させる。 • このイノベーションは、ヘルスケアおよび製薬におけるより迅速な創薬を目的としており、精密医療（プレシジョンメディシン）への応用を強化する。

• American Council on Science and Healthは、公衆衛生における16の画期的な成果をリストアップした。これには、1777年にジョージ・ワシントンが大陸軍に命じた天然痘の接種が含まれており、これにより、戦闘死1人につき10人の兵士が死亡していた疾患から軍を救った。 • 1955年にジョナス・サルクのワクチンが安全と判断された後、ポリオの症例は急激に減少した。さらに1960年代にアルバート・セイビンが経口ワクチンを開発したことで、地域社会全体での保護が可能となった。 • CDCは1981年に若い男性の間で最初のAIDSクラスターを特定した。その後、NIHが支援した併用抗レトロウイルス療法により、1996年までにHIVは管理可能な疾患へと変わり、2003年にはGileadなどの米国企業やPEPFARによってさらに強化された。