画像:StatnewsScholar Rock社、SMAによる筋肉量減少を標的とした初の薬剤でFDA承認を取得
• FDAは、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療をすでに受けている成人および2歳以上の小児を対象としたScholar Rock社の薬剤「Isembyld」を承認した。 • 後期臨床試験において、SMN2標的薬と併用してIsembyldを使用した患者は、1年後に運動機能が改善したが、プラセボ群は低下した。 • 今回の承認により、運動を制御するニューロンに影響を及ぼす遺伝性疾患であるSMA患者に対し、特に筋肉量減少を標的とした新しい治療選択肢が提供される。
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