FDA 약물 승인의 근거가 되는 임상 시험 감소, 그리고 드러나는 균열들

약물 승인의 핵심에 있는 거래는 언제나 단순했습니다. 효과가 있음을 증명하고, 그것을 다시 한번 증명하는 것입니다. 미국과 유럽의 규제 프레임워크는 일반적으로 제품의 효과가 검증된 것으로 간주하기 전 최소 두 건의 잘 통제된 연구를 요구합니다. 이는 설득력 있게 보이지만 실제로는 우연에 의한 결과일 수 있는 위험에 대비한 안전장치입니다. 이는 화려하지 않은 규칙이지만, 이번 주 보건 의료 리포트들이 시사하는 바에 따르면 이 규칙이 조용히 무너지고 있습니다.

FDA 공개 기록과 ClinicalTrials.gov 데이터베이스를 통해 각 승인 뒤에 얼마나 많은 완료된 임상 시험이 있는지, 그리고 누가 비용을 지불했는지를 추적한 2016년부터 2024년까지 FDA가 승인한 모든 신약에 대한 회고적 검토에 따르면, 미국 내 신약 승인을 뒷받침하는 연구 수가 2016년 이후 감소한 것으로 나타났습니다. Neurology Advisor가 요약했듯이, 이러한 추세는 더 적은 임상 시험과 더 많은 산업계 자금에 의존하여 신약을 시장에 출시하는 시스템을 가리킵니다.

이 두 가지 흐름을 함께 살펴봅시다. 약물당 연구 수는 줄어들었고, 연구 자금은 제품을 판매하는 회사로부터 더 많이 조달되고 있습니다. 어느 하나만으로는 스캔들이 아닙니다. 하지만 이 둘이 결합하면, 자금 조달의 독립성이 떨어지는 바로 그 시점에 승인당 증거 기반이 더 얇아지고 있음을 의미합니다. 이번 주의 나머지 보건 뉴스들은 그것이 무엇을 의미하는지에 대한 일종의 스트레스 테스트처럼 읽힙니다.

단 하나의 연구가 바닥일 때

가장 극명한 사례부터 시작하겠습니다. 영국 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)은 avacopan이라는 약물의 신규 사용을 중단했습니다. 해당 약물을 뒷받침하는 중추적(pivotal) 임상 데이터가 더 이상 신뢰할 수 없다고 결론지었기 때문입니다. 단 하나의 중추적 임상 연구가 허가 승인의 근거가 되었는데, 그 연구의 무결성과 신뢰성이 훼손된 것으로 밝혀졌습니다.

여기서 주목해야 할 점은 무엇을 잃게 되는가입니다. Medscape의 리포트에 따르면, 환자와 의료진은 실제 환경에서 효능을 보였지만 규제상의 이익-위험 표준으로는 더 이상 뒷받침될 수 없는 치료제에 대한 접근성을 잃게 됩니다. 약이 효과를 멈춘 것이 아니라, 증거가 멈춘 것입니다.

단 하나의 중추적 연구가 약물의 바닥(floor)이라면, 그 바닥의 견고함은 그 아래에 있는 연구의 질에 달려 있습니다. FDA 검토 결과는 이 바닥이 점점 얇아지고 있다고 말합니다. avacopan의 사용 중단은 바닥이 무너졌을 때 어떤 대가를 치르는지, 그리고 그 비용을 누가 지불하는지를 보여줍니다. 바로 효과적인 치료제를 가졌다가 이제는 잃게 된 환자들입니다.

증거 주변에 세워지는 국경

의학적 증거는 또 다른 방향, 즉 지정학에 의해 재편되고 있습니다.

Contagion Live의 편집장 제이슨 갤러거(Jason Gallagher)는 국제 연구 협력에 대한 연방 보조금을 제한하려는 관리예산처(OMB)의 규칙 제안을 강조했습니다. 이 규칙은 감염병 전문가들이 새로운 병원체, 내성 메커니즘 및 발병 사례를 추적하는 데 사용하는 국가 간 네트워크를 겨냥하고 있습니다. 해당 기사는 이러한 제한이 정치적 또는 지리적 국경을 존중하지 않는 질병을 관리하는 데 필수적인 감시 및 지식 공유 시스템을 위협한다고 경고합니다.