Cell Disease

• FDA는 4월 20일, 중증 겸상 적혈구 질환을 위한 CRISPR 기반 유전자 치료제에 대해 가속 승인을 내렸으며, 이는 환자의 혈액 세포를 편집하여 기능성 헤모글로빈을 생성하는 최초의 승인된 유전자 치료제입니다. • 임상 시험 결과, 치료를 받은 환자의 95%가 12개월 이내에 혈관 폐쇄성 위기가 제거되었거나 거의 사라졌으며, 치료 후 2년 이상 지속적인 반응이 관찰되었습니다. • 이 치료제는 주로 아프리카계 혈통인 약 10만 명의 미국인에게 영향을 미치는 질환을 다루며, 이전에 통증 관리와 수혈에 의존했던 환자들에게 잠재적인 완치 가능성을 제공합니다.

• 과학자들은 세계 최초로 진행된 이번 치료가 생명을 위협하는 질환을 앓고 있던 환자의 통제 불능 상태인 면역 체계를 재설정했다고 밝혔습니다. • 10년 넘게 세 가지의 치명적인 자가면역질환을 앓아온 한 여성이 세포 치료를 통해 면역 체계를 재설정함으로써 거의 정상적인 삶으로 돌아왔습니다. • 47세의 이 환자는 작년 독일 University Hospital Erlangen에서 치료를 받기 전까지 9가지의 서로 다른 치료를 받았으나, 어느 것도 지속적인 효과를 내지 못했습니다. 당시 그녀는 질병을 조절하기 위해 매일 수혈을 받아야 했으며 영구적으로 혈전 용해제를 복용해야 하는 상태였습니다.

• NIH는 2026년 4월 7일, 낫 세포 질환을 앓고 있는 10만 명의 미국인을 대상으로 한 CRISPR 기반 유전자 치료법 연구를 위해 미국 내 15개 기관에 5억 달러의 보조금을 지급했습니다. • Boston Children's에서 진행된 2상 임상 시험 결과 통증 위기가 94% 감소한 것으로 나타났으며, 전체 지원금은 5년 동안 200명의 환자를 지원합니다. • 이번 이니셔티브는 2030년까지 미국의 사망률을 17% 낮추겠다는 목표에 따른 것이며, NIH 소장은 이를 '소외된 지역 사회를 위한 획기적인 발전'이라고 평가했습니다.