FDA postmarket-studies voor geneesmiddelen en hulpmiddelen lopen jaren achter
FDA-gegevens tonen aan dat honderden vereiste follow-upstudies voor goedgekeurde geneesmiddelen en hulpmiddelen in achterstand lopen, en een aanstaande verschuiving naar goedkeuringen op basis van één trial vergroot de afhankelijkheid ervan.
De FDA heeft veel farmaceutische bedrijven toegestaan om vereiste veiligheids- en effectiviteitsstudies voor geneesmiddelen en hulpmiddelen die al op de markt zijn, uit te stellen of te negeren, meldt de Washington Post. Gegevens van het agentschap tonen aan dat deze "postmarket"-studies, bedoeld om de prestaties van een product na goedkeuring te verifiëren, vaak achter schema lopen of over datum zijn. Het praktische effect hiervan ligt bij de patiënten: mensen gebruiken mogelijk medicijnen, zoals het auto-immuunmiddel Tavneos, zonder de volledige veiligheidsgegevens waar experts van het agentschap oorspronkelijk om hadden verzocht.
Een aparte analyse van FDA-gegevens, gerapporteerd door Government Executive, wees uit dat honderden vereiste postmarket-studies voor geneesmiddelen en medische hulpmiddelen achter schema lopen, en dat veel fabrikanten er niet in zijn geslaagd om follow-uponderzoek te voltooien dat jaren na de productgoedkeuring werd opgelegd. KFF Health News, dat een eigen onderzoek naar dezelfde gegevens publiceerde, formuleerde het mechanisme duidelijk: de FDA heeft bedrijven toegestaan geneesmiddelen en hulpmiddelen te verkopen terwijl ze veiligheids- en effectiviteitsstudies voltooien, en veel van die postmarket-vereisten zijn nu over datum of lopen achter. Alle drie de verslagen komen uit op hetzelfde dossier — goedgekeurde producten, onvoltooid onderzoek en patiënten die in het gat vallen.
De goedkeuringsdeal die de studies zouden moeten voltooien
Postmarket-studies zijn geen bijzaak. Ze vormen de tweede helft van een deal. Een product komt op de markt op basis van bewijs voorafgaand aan de goedkeuring; het follow-uponderzoek bevestigt dat de prestaties die in trials werden gezien, standhouden bij breder gebruik, waar de populatie groter, ouder en complexer is dan in welke trial-cohort dan ook.
Die deal staat op het punt om meer gewicht te krijgen. FDA-leiders kondigden in februari aan dat de standaardvereiste voor goedkeuringen van het agentschap zal verschuiven naar één klinische trial in plaats van twee, aldus KFF Health News. Minder trials voorafgaand aan de goedkeuring betekent dat een groter deel van het beeld met betrekking tot veiligheid en effectiviteit moet worden opgebouwd nadat het product al wordt verkocht. Deze verschuiving vergroot de afhankelijkheid van postmarket-studies om de patiëntveiligheid te waarborgen, en verplaatst meer risico naar de gebruikers als bedrijven het onderzoek dat ze verschuldigd zijn niet voltooien.
De drie rapporten wijzen in dezelfde richting: de postmarket-kant van die deal is de kant die telkens wegglijdt.
Wat de gegevens laten zien
Tags
mindfulness
Delen
Bron
Verslag
The Washington Post
FDA heeft veel bedrijven toegestaan om vereiste veiligheids- en effectiviteitsstudies uit te stellen of te negeren voor geneesmiddelen en hulpmiddelen die al op de markt zijn
Government Executive
Een analyse wees uit dat honderden vereiste postmarket-studies achter schema lopen, waarbij veel fabrikanten er niet in slaagden opgelegd follow-uponderzoek jaren na goedkeuring te voltooien
KFF Health News
Veel postmarket-vereisten zijn nu over datum of lopen achter, terwijl het agentschap overgaat op een standaard van één trial voor goedkeuringen
The Washington Post merkt op dat gegevens van het agentschap laten zien dat de studies vaak achter schema lopen of over datum zijn, en dat patiënten medicijnen zoals Tavneos kunnen gebruiken zonder de volledige veiligheidsgegevens die oorspronkelijk door experts van het agentschap werden gevraagd. Government Executive stelt dat de vertragingen het vermogen van de FDA belemmeren om de langetermijnveiligheid en effectiviteit te bewaken, waardoor patiënten mogelijk worden blootgesteld aan ongedetecteerde bijwerkingen. KFF Health News voegt daaraan toe dat de last van die onvolledigheid toeneemt naarmate de eisen voorafgaand aan de goedkeuring worden versoepeld.
Geen van de drie verslagen betwist de waarde van de studies of claimt dat het agentschap geen bevoegdheid heeft om deze te eisen. Het geschil gaat over de voltooiing — wat er gebeurt tussen het vaststellen van een vereiste en de levering van het onderzoek.
Onvoltooid onderzoek is niet de enige post op dezelfde balans
In dezelfde week richtte de gezondheidsverslaggeving zich herhaaldelijk op de afstand tussen de aankondiging van een beleid en de beloofde uitkomst.
Statnews meldt dat Robert F. Kennedy Jr. gepland staat om te spreken op een conferentie georganiseerd door de Children's Health Defense-organisatie, als onderdeel van een bredere reeks gezondheidsupdates die ook onderzoek bevatten over het beschermen van de hartgezondheid in de ruimte. Dit item staat naast het verhaal over de FDA-studies in de ochtendronde, een herinnering dat de vraag wie de medische richtlijnen bepaalt, en hoe strikt deze worden gevolgd, op meerdere fronten actueel is.
Wat betreft vaccins meldt CIDRAP dat de U.S. Food and Drug Administration de COVID-vaccins voor dit seizoen bijna drie weken geleden heeft goedgekeurd voor algemeen gebruik. Kinderen met een private verzekering hebben momenteel toegang tot de prikken, maar zij die in het Vaccines for Children-programma zitten, moeten wachten op goedkeuring van Health and Human Services — een vertraging die ongeveer de helft van de kinderen in het land treft die afhankelijk zijn van het programma omdat ze onverzekerd zijn, onvoldoende verzekerd zijn, in aanmerking komen voor Medicaid, of American Indian of Alaska Native zijn. De roundup van CIDRAP over het vaccinatiebeleid vermeldt ook vier sterfgevallen door mazelen en een naderende deadline voor beleidsopmerkingen.
In Philadelphia meldden gezondheidsfunctionarissen op 11 september een potentiële blootstelling aan mazelen bij het Children's Hospital of Philadelphia, volgens de Inquirer. De blootstelling vond plaats in de neonatal intensive care unit en andere locaties in de faciliteit aan 3401 Civic Center Blvd, tijdens een grotere mazelenuitbraak in Pennsylvania die bijna 700 mensen heeft ziek gemaakt.
Een andere ziekte, een steilere curve
In het buitenland meldde de Wereldgezondheidsorganisatie op 10 september dat de Democratische Republiek Congo de snelst groeiende ebolauitbraak ooit ervaart, volgens de globale gezondheidsupdate van het George W. Bush Presidential Center. Gezondheidsfunctionarissen hebben meer dan 6.700 gevallen en meer dan 3.200 sterfgevallen bevestigd tijdens de huidige piek.
Die update volgt ook een financieringslijn: ongeveer 1,4 miljard dollar is momenteel beschikbaar of staat op het punt te worden toegekend voor voeding, ziektebewaking en gezondheidsprogramma's in Kameroen, Côte d'Ivoire en Mozambique — middelen die worden beschreven als kritieke steun voor landen die worstelen met infectieziekten en basisbehoeften op het gebied van voeding.
Gelezen tegenover de FDA-rapportages is deze koppeling instructief. De ebolapiek is een geval waarin surveillance en financiering de knoppen zijn, en waar het resultaat wordt gemeten in gevallen en sterfgevallen. De postmarket-studies zijn een geval waarin de knoppen al zijn omgedraaid — het agentschap heeft het onderzoek bevolen — en de uitkomst wordt gemeten aan de hand van de vraag of het onderzoek arriveert.
De gezondheidsupdate van Reuters bevatte nog één voorbeeld van hetzelfde thema. Xenon Pharmaceuticals pauzeerde donderdag de werving van nieuwe patiënten voor klinische trials voor zijn experimentele medicijn tegen zware en bipolaire depressie; het bedrijf stopte de studies na meldingen van bijwerkingen gerelateerd aan het mentale en zenuwstelsel. Xenon-aandelen daalden met meer dan 25% in de handel na behandeluren als gevolg van de pauze in de trial. Dit is het spiegelbeeld van het postmarket-probleem: hier kwam het signaal midden in de studie en stopte het bedrijf. De FDA-gegevens beschrijven wat er gebeurt wanneer het signaal wordt verwacht ná de studie, en de studie maar blijft uit.
Waar de vertraging echt raakt
Voor een patiënt die Tavneos gebruikt, of welk ander product dan ook met een over datum zijnde postmarket-vereiste, is het praktische verschil tussen een voltooide studie en een hangende studie of het veiligheidsprofiel waarop zij vertrouwen is bevestigd door het onderzoek waar het agentschap zelf om heeft gevraagd. Dat is de standaard die de Washington Post, Government Executive en KFF Health News allemaal hebben toegepast op dezelfde set gegevens.
De beslissing van de FDA in februari om één trial als standaard voor goedkeuringen te maken, creëert het postmarket-gat niet. Het verhoogt de inzet om dit gat te dichten. Als de vereiste studies nu al vaak achter schema lopen of over datum zijn, en het bewijs voorafgaand aan de goedkeuring gaat krimpen, dan wordt het follow-uponderzoek het dragende deel van de veiligheidsbeoordeling in plaats van een aanvulling daarop.
Niets in de verslaggeving suggereert dat fabrikanten niet in staat zijn het werk te doen; wat de gegevens laten zien is dat velen het niet hebben gedaan. Het agentschap keurde de producten goed. Het agentschap beval de studies. Jaren later zijn de studies nog steeds niet voltooid.