Amerikaanse voorsprong in zeldzame ziekten ' erodeert' en vormt een kwestie van nationale veiligheid: Rapport - BioSpace
• Een adviserend panel van het Congres heeft gewaarschuwd dat de VS haar leidende positie in de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten verliest, en bestempelt deze trend als een kwestie van nationale veiligheid. • Om dit tegen te gaan, beveelt het panel de implementatie van ondersteunend beleid aan, waaronder een definitieve FDA-platformaanduiding en de adoptie van innovatieve trial-designs voor kleine patiëntenpopulaties. • De FDA onderneemt reeds actie via een nieuw pilotprogramma om de tijd tussen de identificatie van een geneesmiddel en de eerste studies in mensen te verkorten en de kwaliteit van indieningen te verbeteren.
biospace.com






