Efficacy

• De FDA heeft zorgen geuit over de effectiviteit van de behandeling van Capricor Therapeutics voor Duchenne spierdystrofie voorafgaand aan een aanstaande hoorzitting van de adviescommissie. • Het scepticisme van het agentschap staat in contrast met beweringen van Capricor over de klinische voordelen van het medicijn tegen deze zeldzame ziekte. • Deze ontwikkeling is cruciaal, omdat het de uiteindelijke beslissing van de FDA kan beïnvloeden over het verlenen van regelgevende goedkeuring voor de therapie.

• Eisai en Biogen kondigden op 7 april 2026 positieve hoofdresultaten aan uit de verlenging van de CLARITY AD-studie, waarbij lecanemab de cognitieve achteruitgang met 27% verminderde over een periode van 18 maanden bij 1.795 Amerikaanse patiënten. • Het medicijn verwijderde 59% meer amyloïde plaques vergeleken met placebo, met ARIA-bijwerkingen bij 12,6% van de deelnemers; volledige gegevens volgen tijdens de AD/PD-conferentie in juni. • Goedkeuring zou kunnen worden uitgebreid naar milde gevallen, waarmee 6,7 miljoen Alzheimer-patiënten in de VS worden geholpen; analisten voorspellen een jaaromzet van 2,4 miljard dollar.

Een adviescommissie van de FDA heeft de ontwikkeling van het griepvaccin voor volgend jaar aanbevolen, aangezien nieuwe gegevens van het CDC erop wijzen dat het huidige griepvaccin voor 2025-2026 een matige bescherming biedt tegen ziekenhuisopname voor gevaccineerde personen, ondanks zorgen over laat opkomende H3N2-stammen. De commissie beoordeelde rapporten over de effectiviteit van griepvaccinaties in de winter, gepubliceerd in het online MMWR-tijdschrift van het CDC, waaruit een matige beschermende effectiviteit tegen ernstige uitkomsten die ziekenhuisopname vereisen bleek. De timing van de vaccinselectie blijft cruciaal, aangezien laat opkomende H3N2-varianten de effectiviteit van het vaccin aanzienlijk kunnen ondermijnen, een punt dat door de commissie tijdens de beoordeling van dit jaar is aangestipt. De huidige richtlijnen blijven vaccinatie benadrukken voor mensen met een hoog risico op ernstige ziekte, in het bijzonder ouderen en immuungecompromitteerde populaties.