Drug

• De FDA heeft veel farmaceutische bedrijven toegestaan om vereiste veiligheids- en effectiviteitsstudies voor geneesmiddelen en hulpmiddelen die al op de markt zijn, uit te stellen of te negeren. • Verslagen van de instantie tonen aan dat deze "postmarket" studies, bedoeld om de prestaties van een product na goedkeuring te verifiëren, vaak achterlopen op schema of over datum zijn. • Dit gebrek aan toezicht betekent dat patiënten medicijnen kunnen gebruiken, zoals het auto-immuunmiddel Tavneos, zonder de volledige veiligheidsgegevens waar oorspronkelijk door experts van de instantie om werd verzocht.

• Een analyse van FDA-gegevens onthulde dat honderden vereiste postmarket-studies voor geneesmiddelen en medische hulpmiddelen achterlopen op schema. • De bevindingen wijzen erop dat veel fabrikanten er niet in zijn geslaagd om het door het agentschap opgelegde follow-uponderzoek te voltooien, jaren na de productgoedkeuring. • Deze vertragingen belemmeren het vermogen van de FDA om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn te bewaken, waardoor patiënten mogelijk risico lopen door onontdekte bijwerkingen.

• De FDA heeft bedrijven toegestaan medicijnen en hulpmiddelen te verkopen terwijl ze studies naar veiligheid en werkzaamheid voltooiden, maar veel van deze postmarket-vereisten zijn nu over datum of lopen achter op schema. • Leiders van de FDA kondigden in februari aan dat de standaardvereiste voor goedkeuringen van het agentschap zal verschuiven naar één klinische studie in plaats van twee. • Deze verschuiving vergroot de afhankelijkheid van postmarket-studies om de patiëntveiligheid te waarborgen, wat betekent dat er meer risico bij de gebruikers kan komen te liggen als bedrijven er niet in slagen hun vereiste onderzoek af te ronden.

• Montana verleent de biotechindustrie een brede bevoegdheid om niet-goedgekeurde medicijnen te verkopen, waardoor patiënten toegang krijgen tot experimentele behandelingen, ongeacht federale regelgeving. • De stap van de staat omzeilt het standaard FDA-proces, dat gewoonlijk drie fasen van klinische studies vereist om de werkzaamheid, dosering en bijwerkingen te beoordelen. • Dit beleid creëert een wettelijk pad voor patiënten met ernstige ziekten om behandelingen te verkrijgen die nog niet zijn goedgekeurd voor algemeen gebruik in de Verenigde Staten.

Duizenden mensen met HER2-low gevorderde borstkanker krijgen toegang tot Enhertu nadat ministers een prijsakkoord hebben bereikt

• NanoViricides start volgende week een klinische fase II-studie voor NV-387, een oraal gummy-medicijn dat is ontworpen om het Bundibugyo-ebolavirus te behandelen. • Het onderzoek is een reactie op een uitbreidende uitbraak in de Democratische Republiek Congo, waar het ruwe sterftecijfer 48% heeft bereikt. • Een succesvolle behandeling zou het aantal sterfgevallen kunnen verminderen en de verspreiding van het virus kunnen vertragen tijdens de grootste uitbraak die momenteel de regio treft.

• Een nieuwe modelleringsstudie gepubliceerd in The Lancet suggereert dat Europese patiënten te maken kunnen krijgen met langere wachttijden voor nieuwe medicijnen als gevolg van Amerikaanse inspanningen om de prijzen van geneesmiddelen te verlagen. • Onderzoekers analyseerden 195 gepatenteerde geneesmiddelen die samen staan voor 87,9 miljard dollar aan jaarlijkse uitgaven in de Verenigde Staten. • Farmaceutische bedrijven kunnen de lancering van producten in markten met lagere prijzen uitstellen als de VS afdwingt dat prijzen overeenkomen met die in hooginkomenslanden zoals Frankrijk of Duitsland.

• NanoViricides start volgende week een klinische studie naar het orale medicijn NV-387 om een uitbreidende ebola-uitbraak in de Democratische Republiek Congo te behandelen. • De huidige uitbraak van de Bundibugyo Ebolavirus-variant heeft een ruwe mortaliteit van 48% en er is geen goedgekeurde behandeling of vaccine beschikbaar. • Het virus is verspreid naar vluchtelingenkampen waar meer dan 4,4 miljoen mensen verblijven, wat een risicovolle populatie creëert met slechte sanitaire voorzieningen en beperkte medische middelen.

• Klinische studies naar het orale geneesmiddel NV-387 zullen beginnen om een snel expanderende uitbraak van het Bundibugyo Ebolavirus in de Democratische Republiek Congo te behandelen. • Het virus is verspreid naar vluchtelingenkampen waar meer dan 4,4 miljoen mensen verblijven die geen toegang hebben tot adequaat drinkwater, sanitaire voorzieningen en medische middelen. • Deze studie is cruciaal omdat er momenteel geen goedgekeurde behandeling of vaccin is voor deze specifieke variant van de Ebolavirus Disease.

• De FDA heeft het medicijn Isembyld van Scholar Rock goedgekeurd voor volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar die al therapieën gebruiken voor spinale musculaire atrofie (SMA). • Een klinische studie in een laat stadium toonde aan dat patiënten die Isembyld gebruikten naast een medicijn dat zich richt op SMN2, na een jaar verbetering vertoonden in hun motorische vaardigheden, terwijl de placebogroep achteruitging. • Deze goedkeuring biedt een nieuwe behandeloptie die specifiek gericht is op spierverlies voor patiënten met SMA, een genetische aandoening die de neuronen beïnvloedt die de beweging aansturen.