Sickle Cell

• De FDA heeft op 20 april een versnelde goedkeuring verleend aan een CRISPR-gebaseerde gentherapie voor ernstige sikkelcelziekte, wat de eerste goedgekeurde genetische behandeling markeert die bloedcellen van patiënten bewerkt om functioneel hemoglobine te produceren. • Klinische studies toonden aan dat 95% van de behandelde patiënten binnen 12 maanden een eliminatie of bijna-eliminatie van vaso-occlusieve crises ervoer, waarbij duurzame reacties werden waargenomen gedurende meer dan twee jaar na de behandeling. • De therapie richt zich op een ziekte die ongeveer 100.000 Amerikanen treft, voornamelijk van Afrikaanse afkomst, en biedt een potentiële genezing voor patiënten die voorheen afhankelijk waren van pijnbeheersing en bloedtransfusies.

• Elijah Dottery, die als baby werd gediagnosticeerd met sikkelcelanemie, is de eerste U-M patiënt die de onlangs door de FDA goedgekeurde stamceltherapie heeft ontvangen. • De behandeling maakt gebruik van eigen stamcellen van de patiënt die via CRISPR zijn bewerkt om functioneel hemoglobine te produceren, toegediend bij Michigan Medicine. • Deze doorbraak is van groot belang voor meer dan 100.000 Amerikaanse sikkelcelpatiënten en biedt een potentiële genezing waar eerdere therapieën enkel symptomen bestreden.