Therapy

• Het Witte Huis legt de laatste hand aan prijsafspraken voor geneesmiddelen met farmaceutische bedrijven Bayer, Takeda en CSL Behring. • Deze deals maken deel uit van een breder initiatief van de Amerikaanse overheid om betaalbaardere medicijnkosten te waarborgen via directe onderhandelingen met fabrikanten. • Het nieuws valt samen met de goedkeuring van een nieuwe kankertherapie, wat wijst op een periode van aanzienlijke regelgevende en financiële verschuivingen in de farmaceutische industrie.

• Onderzoekers analyseerden de impact van de 21st Century Cures Act, die de FDA toestaat om nieuwe geneesmiddelen goed te keuren op basis van één enkele cruciale trial in plaats van meerdere studies. • De bevindingen wijzen uit dat het aantal studies ter ondersteuning van nieuwe geneesmiddelgoedkeuringen in de VS sinds 2016 gestaag is afgenomen. • Deze verschuiving weerspiegelt een trend naar meer flexibiliteit van de FDA en een grotere afhankelijkheid van door de industrie gefinancierde gegevens om het goedkeuringsproces voor geneesmiddelen te versnellen.

• De FDA heeft een nieuwe genetisch gemodificeerde virale immunotherapie goedgekeurd, specifiek ontworpen voor patiënten die lijden aan behandelresistente gevorderde melanoma. • Deze goedkeuring biedt een cruciale nieuwe therapeutische optie voor kankerpatiënten die niet reageerden op bestaande standaardbehandelingen. • De autorisatie is verleend onder voorwaarden waarbij de voortdurende beschikbaarheid op de markt afhankelijk kan zijn van de verificatie van klinische voordelen.

• DelveInsight heeft een uitgebreide analyse gepubliceerd van de wereldwijde behandelpipeline voor Clostridium Difficile Infections (CDI) met een prognose tot 2026. • Het rapport identificeert 20 belangrijke farmaceutische bedrijven die momenteel 22 verschillende therapieën ontwikkelen om de infectie te bestrijden. • Deze analyse is cruciaal voor het begrijpen van het evoluerende landschap van de CDI-behandeling, met een focus op werkingsmechanismen, toedieningswegen en FDA-updates.

• Volksgezondheidsfunctionarissen hebben een waarschuwing afgegeven over een stijging van cyclosporiasis in meerdere staten, een parasitaire gastro-intestinale aandoening, met meer dan 450 gemelde gevallen in 18 staten. • Michigan is de zwaarst getroffen regio, goed voor meer dan 300 van het totaal aantal gevallen, hoewel functionarissen waarschuwen dat het werkelijke aantal waarschijnlijk hoger ligt door onderrapportage. • Het rapport belicht daarnaast cruciale medische ontwikkelingen, waaronder de veiligheidsmonitoring van psychedelische therapieën door een psychiater van Yale en nieuwe FDA-goedkeuringen voor gen-, cel- en nefrologische therapieën.

• HCA Healthcare heeft een nieuwe studie aangekondigd, gepubliceerd in het New England Journal of Medicine (NEJM), die vorderingen in CRISPR-gebaseerde therapieën voor kinderen belicht. • Het onderzoek bouwt voort op pionierswerk bij het TriStar Centennial Medical Center en het Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, dat jaarlijks meer dan 1.600 celtherapieën en transplantaties uitvoert. • Dr. Frangoul, een belangrijke onderzoeker, droeg eerder bij aan de eerste klinische studie in de VS naar genbewerking bij sikkelcelziekte, wat leidde tot de eerste door de FDA goedgekeurde CRISPR-therapie.

• De FDA heeft psilocybine en een MDMA-achtig medicijn op een versneld goedkeuringstraject van 1 tot 2 maanden geplaatst, waardoor psilocybine mogelijk de eerste door de FDA goedgekeurde psychedelische therapie wordt. • Dit fast-track proces volgt een executive order van Trump en het gebruik van priority review vouchers, waarbij volledige goedkeuring mogelijk is tegen eind 2026. • Deze verschuiving wordt ondersteund door evoluerende psychiatrische wetenschap, wat recentelijk werd benadrukt door het Chicago VA Hospital, dat zijn eerste veteranen heeft ingeschreven voor een psilocybine-ondersteund therapieprogramma voor PTSD.

• De FDA keurde in december 2021 de eerste therapie voor primaire immunoglobulin A nephropathy goed, wat een belangrijke mijlpaal vormt voor patiënten met deze zeldzame nierziekte. • Na deze eerste goedkeuring hebben verschillende andere nieuwe geneesmiddelen een versnelde FDA-goedkeuring ontvangen, wat heeft geleid tot een snelle uitbreiding van de beschikbare behandelopties. • Deze "explosie" aan therapieën is cruciaal, omdat het clinici en patiënten een robuustere pijplijn van medische interventies biedt om de ziekte te beheersen.

• De vakbond voor bewakers eist een onmiddellijke stopzetting van deze praktijk bij HMYOI Wetherby vanwege zorgen over het welzijn van kinderen en dieren. • Tamme fretten, die als therapiedieren werden gehouden in de grootste kindergevangenis van het VK, zijn door het management ingezet om ratten te doden, wat leidde tot een bloederig incident en zorgen over het welzijn van zowel de kinderen als de dieren. • Deze onorthodoxe methode van ongediertebestrijding werd vorige maand goedgekeurd bij HMYOI Wetherby in West Yorkshire, na een sterke stijging van het aantal ratten in de kantoren en op het terrein van de gevangenis.

• Poolbeg Pharma gaat de behandeling testen in NHS-ziekenhuizen en geeft aan ook een GLP-1 gewichtsverliespil te ontwikkelen • Een startup uit Londen staat op het punt om in zes NHS-ziekenhuizen een medicijn te testen dat kan voorkomen dat mensen die immuuntherapie tegen kanker ondergaan, een levensbedreigende bijwerking krijgen • Poolbeg Pharma stelt dat het orale medicijn POLB 001 de behandeling van bloedkanker veiliger kan maken door het cytokinerelassesyndroom (CRS) te voorkomen, waarbij het immuunsysteem overactief wordt en het lichaam aanvalt, wat leidt tot orgaanschade. Lees verder...