Man uit Louisiana wordt eerste in de staat die functioneel genezen is van sikkelcelziekte
Daniel Cressy, 23, zegt dat het pad dat leidde naar de voltooiing van de curatieve gentherapie zijn 'grootste zegen' is.
theguardian.comVerken Hub
Comprehensive coverage and timeline for Sickle. Aggregated from 4 sources with 4 articles.
4 artikelen · 4 bronnen · Dekking sinds 4/8/2026
Hoe de dekking van Sickle zich in de loop van de tijd heeft ontwikkeld.
Onderwerpen die vaak samen met Sickle worden behandeld.
Daniel Cressy, 23, zegt dat het pad dat leidde naar de voltooiing van de curatieve gentherapie zijn 'grootste zegen' is.
theguardian.com• De FDA heeft op 20 april een versnelde goedkeuring verleend aan een CRISPR-gebaseerde gentherapie voor ernstige sikkelcelziekte, wat de eerste goedgekeurde genetische behandeling markeert die bloedcellen van patiënten bewerkt om functioneel hemoglobine te produceren. • Klinische studies toonden aan dat 95% van de behandelde patiënten binnen 12 maanden een eliminatie of bijna-eliminatie van vaso-occlusieve crises ervoer, waarbij duurzame reacties werden waargenomen gedurende meer dan twee jaar na de behandeling. • De therapie richt zich op een ziekte die ongeveer 100.000 Amerikanen treft, voornamelijk van Afrikaanse afkomst, en biedt een potentiële genezing voor patiënten die voorheen afhankelijk waren van pijnbeheersing en bloedtransfusies.
nih.gov• Elijah Dottery, die als baby werd gediagnosticeerd met sikkelcelanemie, is de eerste U-M patiënt die de onlangs door de FDA goedgekeurde stamceltherapie heeft ontvangen. • De behandeling maakt gebruik van eigen stamcellen van de patiënt die via CRISPR zijn bewerkt om functioneel hemoglobine te produceren, toegediend bij Michigan Medicine. • Deze doorbraak is van groot belang voor meer dan 100.000 Amerikaanse sikkelcelpatiënten en biedt een potentiële genezing waar eerdere therapieën enkel symptomen bestreden.
michiganmedicine.org• NIH heeft op 7 april 2026 subsidies ter waarde van 500 miljoen dollar toegekend aan 15 Amerikaanse instellingen voor CRISPR-gebaseerde gentherapieën voor 100.000 Amerikanen met sikkelcelziekte. • Fase 2-onderzoeken bij Boston Children's tonen een vermindering van 94% in pijncrises; de totale financiering ondersteunt 200 patiënten over vijf jaar. • Het initiatief is een reactie op het doel om de sterftecijfers in de VS tegen 2030 met 17% te verlagen; 'Een doorbraak voor onderbediende gemeenschappen,' aldus de directeur van de NIH.
npr.org