Approvals

• Autoridades de saúde pública emitiram um alerta sobre um aumento multiestadual de ciclosporíase, uma doença gastrointestinal parasitária, com mais de 450 casos relatados em 18 estados. • Michigan é a região mais impactada, concentrando mais de 300 dos casos totais, embora as autoridades alertem que o número real provavelmente seja maior devido à subnotificação. • O relatório também destaca desenvolvimentos médicos críticos, incluindo o monitoramento de segurança para terapias psicodélicas por um psiquiatra de Yale e novas aprovações do FDA para terapias gênicas, celulares e de nefrologia.

• O FDA aprovou cinco terapias pioneiras (first-in-class) durante o primeiro semestre de 2026, visando obesidade, AML, doença renal, perda auditiva e câncer de bexiga. • Em 14 de abril, a Travere Therapeutics recebeu a aprovação para o sparsentan (Filspari), o primeiro tratamento aprovado especificamente para a glomeruloesclerose segmentar focal (FSGS), uma doença renal rara. • Essas aprovações são significativas, pois substituem tratamentos off-label ou parenterais onerosos por opções mais acessíveis, como regimes totalmente orais que permitem que os pacientes sejam tratados em casa.

• O FDA aprovou seis novos medicamentos para pacientes pediátricos menores de 18 anos em 2026, incluindo o Copper histidinate (Zycubo) da Sentynl Therapeutics Inc. • Aprovado em 12 de janeiro de 2026, o Zycubo é indicado para o tratamento da doença de Menkes em crianças via formulação subcutânea. • Dados clínicos de dois ensaios abertos mostraram que pacientes que iniciaram o tratamento nas primeiras quatro semanas após o nascimento tiveram uma redução de 78% no risco de morte.

• A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou 22 novos medicamentos durante o primeiro semestre de 2026, expandindo as opções de tratamento em diversas especialidades médicas. • As principais aprovações incluem o histidinato de cobre (anteriormente CUTX-101) para a doença de Menkes, apoiada por dois estudos abertos envolvendo 129 pacientes tratados com administração subcutânea por até 3 anos. • O FDA também concedeu aprovação para um novo tratamento voltado para a doença de Alzheimer (AD) leve a moderada, com base em dados de ensaios clínicos de fase 3 em populações adultas e pediátricas.

• O American Journal of Health-System Pharmacy delineou o pipeline farmacêutico para a aprovação de novos fármacos previstos entre o 1T de 2026 e o 4T de 2026. • O pipeline futuro foca em terapias para distúrbios genéticos hereditários raros, doenças imunológicas e inflamatórias, além de avanços em terapia gênica e oncologia direcionada. • Este acompanhamento é fundamental para que farmacêuticos de sistemas de saúde gerenciem formulários hospitalares de forma eficaz, aloquem recursos financeiros e otimizem a assistência ao paciente.

• A FDA estendeu a revisão de um pedido suplementar de licença biológica (sBLA) enviado pela Eisai e Biogen em 8 de maio de 2026. • O pedido refere-se a um regime inicial de autoinjetor subcutâneo de aplicação semanal para lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), utilizado no tratamento da doença de Alzheimer precoce. • Este atraso regulatório adia a data de ação do Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para 24 de agosto de 2026.

• Órgãos reguladores estão integrando cada vez mais evidências do mundo real (RWE) no processo de aprovação de medicamentos para suplementar os ensaios clínicos randomizados tradicionais. • Essa mudança utiliza dados do mundo real (RWD) provenientes de prontuários eletrônicos de saúde, bancos de dados de reivindicações administrativas, registros de doenças e ferramentas de saúde digital. • A adoção de RWE permite uma compreensão mais abrangente da saúde do paciente e da prestação de cuidados assistenciais, podendo acelerar a tomada de decisão para as empresas farmacêuticas.

• A FDA aprovou o Icotyde (icotrokinra), desenvolvido pela Johnson & Johnson Innovative Medicine, em 17 de março de 2026. • O medicamento é um antagonista do receptor de interleucina-23 (IL-23) indicado especificamente para pacientes com psoríase em placas de moderada a grave. • Esta aprovação oferece uma nova opção terapêutica para o controle de uma condição inflamatória crônica da pele, visando respostas imunológicas específicas.